ウルトラオーファン加算の新設案
（現⾏市場性加算の上位に新設）

指定難病の患者数分布
治療方法が確立していないこと等から、現在348疾病が
指定難病として指定されている。希少疾病は５万人未満
と定義されているが、指定難病のうち過半数が患者数
1,000人未満のウルトラオーファン、ほぼ半数が患者数
300人以下の疾病である。
患者数1,000人未満： 204疾病（59％）
患者数 300人以下： 152疾病（44％）
患者数 100人以下： 108疾病（31％）
（難病情報センターHP記載情報より当協議会集計）

ウルトラオーファン加算（３０〜５０％）
新設

次の要件を全て満たす新規収載品
患者数300人以下の希少疾病用医薬品であって、
対象となる疾病又は負傷に係る効能及び効果が当
該新規収載品の主たる効能及び効果であること。
ロ 当該新規収載品の比較薬がウルトラオーファン加
算の適用を受けていないこと
イ

＋
市場性加算（Ⅰ）（１０〜２０％）
次の要件を全て満たす新規収載品
希少疾病用医薬品であって、対象となる疾病又
は負傷に係る効能及び効果が当該新規収載品の主
たる効能及び効果であること。
ロ 当該新規収載品の比較薬が市場性加算（Ⅰ）の
適用を受けていないこと
イ

市場性加算（Ⅱ）（５％）
次の要件を全て満たす新規収載品
当該新規収載品の主たる効能及び効果が、市場
規模が小さいものとして別に定める薬効に該当す
ること。
ロ 当該新規収載品の比較薬が市場性加算（Ⅰ）又
は市場性加算（Ⅱ）の適用を受けていないこと
イ

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