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資料4 シクロホスファミド水和物 (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00027.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第55回 5／31）《厚生労働省》 |
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18～70 歳の化学療法に感受性のあるリンパ腫又は寛解期にある急性白血病の患者 368 例
（臍帯血移植群 186 例、HLA 半合致移植群 182 例）を対象に、無作為化比較試験が実施さ
れた。
両群ともに移植前処置として強度減弱前処置が施行された。GVHD の予防を目的として、
臍帯血移植群ではシクロスポリン（以下、
「CsA」
）及びミコフェノール酸モフェチル（以下、
「MMF」
）
、HLA 半合致移植群ではシクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日
目に投与）
、タクロリムス（以下、
「TAC」
）及び MMF が用いられた。
主要評価項目とされた無作為化から 2 年後までの無増悪生存割合は、臍帯血移植群及び
HLA 半合致移植群でそれぞれ 35%及び 41%であった。
移植 180 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、臍帯血移植群及び HLA
半合致移植群でそれぞれ 35%及び 28%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合はそれぞれ
9%及び 7%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 22%及び 26%であっ
た。
安全性について、重篤な有害事象は臍帯血移植群 4 例、HLA 半合致移植群 9 例に認めら
れた。移植後の主な死因は、原疾患の再発（臍帯血移植群 55 例、HLA 半合致移植群 46 例）
、
感染症（臍帯血移植群 17 例、HLA 半合致移植群 13 例）
、臓器不全（臍帯血移植群 9 例、
HLA 半合致移植群 6 例）であった。
2） Sanz J, et al. Prospective randomized study comparing myeloablative unrelated umbilical cord
blood transplantation versus HLA-haploidentical related stem cell transplantation for adults with
hematologic malignancies. Biol Blood Marrow Transplant 2020; 26: 358-66. 17）
18～55 歳の造血器悪性腫瘍患者 45 例を対象に、臍帯血移植と移植後シクロホスファミ
ドを用いた HLA 半合致移植の 2 群を比較する無作為化比較試験が実施された。
臍帯血移植群に 19 例、HLA 半合致移植群に 26 例がそれぞれ割り付けられたが、HLA 半
合致移植群の 4 例は適切なドナーを欠いたため、臍帯血移植に切り替えられた。最終的に
臍帯血移植が 23 例、HLA 半合致移植が 22 例に施行された。すべての患者で移植前処置と
して骨髄破壊的前処置が施行され、臍帯血移植群では抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリ
ン（以下、
「ATG」）も投与された。GVHD 予防を目的として、臍帯血移植群では CsA 及び
プレドニゾン、HLA 半合致移植群ではシクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び
4 日目に投与）
、CsA 及び MMF が用いられた。
主要評価項目とされた移植 2 年後までの無病生存割合は、臍帯血移植群及び HLA 半合致
移植群でそれぞれ 30%及び 54%であった。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、臍帯血移植群及び HLA
半合致移植群でそれぞれ 43%及び 36%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合はいずれも
9%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 66%及び 43%であった。
安全性について、原疾患の再発以外の死亡例は、臍帯血移植群では 12 例（感染症 4 例、
EB ウイルス関連移植後リンパ増殖症 2 例、GVHD、肝中心静脈閉塞症、一次性生着不全、
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（臍帯血移植群 186 例、HLA 半合致移植群 182 例）を対象に、無作為化比較試験が実施さ
れた。
両群ともに移植前処置として強度減弱前処置が施行された。GVHD の予防を目的として、
臍帯血移植群ではシクロスポリン（以下、
「CsA」
）及びミコフェノール酸モフェチル（以下、
「MMF」
）
、HLA 半合致移植群ではシクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日
目に投与）
、タクロリムス（以下、
「TAC」
）及び MMF が用いられた。
主要評価項目とされた無作為化から 2 年後までの無増悪生存割合は、臍帯血移植群及び
HLA 半合致移植群でそれぞれ 35%及び 41%であった。
移植 180 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、臍帯血移植群及び HLA
半合致移植群でそれぞれ 35%及び 28%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合はそれぞれ
9%及び 7%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 22%及び 26%であっ
た。
安全性について、重篤な有害事象は臍帯血移植群 4 例、HLA 半合致移植群 9 例に認めら
れた。移植後の主な死因は、原疾患の再発（臍帯血移植群 55 例、HLA 半合致移植群 46 例）
、
感染症（臍帯血移植群 17 例、HLA 半合致移植群 13 例）
、臓器不全（臍帯血移植群 9 例、
HLA 半合致移植群 6 例）であった。
2） Sanz J, et al. Prospective randomized study comparing myeloablative unrelated umbilical cord
blood transplantation versus HLA-haploidentical related stem cell transplantation for adults with
hematologic malignancies. Biol Blood Marrow Transplant 2020; 26: 358-66. 17）
18～55 歳の造血器悪性腫瘍患者 45 例を対象に、臍帯血移植と移植後シクロホスファミ
ドを用いた HLA 半合致移植の 2 群を比較する無作為化比較試験が実施された。
臍帯血移植群に 19 例、HLA 半合致移植群に 26 例がそれぞれ割り付けられたが、HLA 半
合致移植群の 4 例は適切なドナーを欠いたため、臍帯血移植に切り替えられた。最終的に
臍帯血移植が 23 例、HLA 半合致移植が 22 例に施行された。すべての患者で移植前処置と
して骨髄破壊的前処置が施行され、臍帯血移植群では抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリ
ン（以下、
「ATG」）も投与された。GVHD 予防を目的として、臍帯血移植群では CsA 及び
プレドニゾン、HLA 半合致移植群ではシクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び
4 日目に投与）
、CsA 及び MMF が用いられた。
主要評価項目とされた移植 2 年後までの無病生存割合は、臍帯血移植群及び HLA 半合致
移植群でそれぞれ 30%及び 54%であった。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、臍帯血移植群及び HLA
半合致移植群でそれぞれ 43%及び 36%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合はいずれも
9%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 66%及び 43%であった。
安全性について、原疾患の再発以外の死亡例は、臍帯血移植群では 12 例（感染症 4 例、
EB ウイルス関連移植後リンパ増殖症 2 例、GVHD、肝中心静脈閉塞症、一次性生着不全、
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