よむ、つかう、まなぶ。
資料4 シクロホスファミド水和物 (18 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00027.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第55回 5／31）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
Blood Marrow Transplant 2019; 25: 1363-73. 41）
0.2 歳～17.0 歳の小児 27 例（原発性免疫不全症候群 22 例、大理石骨病 5 例）を対象に、
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植に関する後方視的研究が実施された。
27 例のうち、初回移植は 21 例、再移植は 6 例であった。GVHD の予防を目的として、シ
クロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、CsA 及び MMF が用いら
れた。
グレード II 以上の急性 GVHD は、一次性生着不全となった 2 例を除く 25 例中 12 例
（48%、グレード II：10 例、グレード III：2 例）に認められた。慢性 GVHD は 5 例に認め
られた。
安全性について、6/27 例が死亡し、死因は多臓器不全、急性呼吸窮迫症候群（生着不全
となり 2 回目の移植施行後に発現）
、GVHD・感染症、肝中心静脈閉塞症・肺出血・感染症、
敗血症、生着不全が各 1 例であった。肝中心静脈閉塞症が 3 例、血栓性微小血管症が 3 例
に認められた。シクロホスファミドに関連する可能性がある事象として心原性ショックが
1 例に認められたが、転帰は回復であった。ウイルス感染及び生命を脅かすウイルス感染症
の発現割合は、それぞれ 58%及び 15.6%であった。
27） Srinivasan A, et.al. Outcome of haploidentical peripheral blood allografts using posttransplantation cyclophosphamide compared to matched sibling and unrelated donor
bone marrow allografts in pediatric patients with hematologic malignancies: A single-center
analysis. Transplant Cell Ther 2022; 28: 158.e1-9. 42）
初回同種造血幹細胞移植を施行した 18 歳以下の造血器悪性腫瘍又は骨髄異形成症候群
患者 104 例を対象とし、HLA 適合血縁ドナー骨髄移植（31 例）及び HLA 適合非血縁ドナ
ー骨髄移植（47 例）の結果と、HLA 半合致移植（26 例）の結果を比較する後方視的研究が
実施された。HLA 半合致移植では、GVHD の予防を目的として、シクロホスファミド
（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、MMF 及び TAC が用いられた。
主要評価項目は、GRFS とされ、移植 18 カ月後までの GRFS は、HLA 半合致移植 61%、
HLA 適合血縁ドナー骨髄移植 62.1%、HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植 44.6%であった。
グレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、HLA 半合致移植、HLA 適合血縁ドナー骨髄
移植及び HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植でそれぞれ 38.5%、32.8%及び 55.7%、グレード
III/IV の急性 GVHD 発現割合はそれぞれ 11.5%、3.2%及び 8.7%であり、移植 18 カ月後ま
での慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 9.1%、10.0%及び 31.7%であった。
安全性について、HLA 半合致移植及び HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植では原疾患の再
発以外による死亡例は認められず、HLA 適合血縁ドナー骨髄移植における原疾患の再発以
外による死亡例は 3.3%であった。
28） Saglio F, et. al. Haploidentical HSCT with post transplantation cyclophosphamide versus
unrelated donor HSCT in pediatric patients affected by acute leukemia. Bone Marrow Transplant
18
0.2 歳～17.0 歳の小児 27 例（原発性免疫不全症候群 22 例、大理石骨病 5 例）を対象に、
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植に関する後方視的研究が実施された。
27 例のうち、初回移植は 21 例、再移植は 6 例であった。GVHD の予防を目的として、シ
クロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、CsA 及び MMF が用いら
れた。
グレード II 以上の急性 GVHD は、一次性生着不全となった 2 例を除く 25 例中 12 例
（48%、グレード II：10 例、グレード III：2 例）に認められた。慢性 GVHD は 5 例に認め
られた。
安全性について、6/27 例が死亡し、死因は多臓器不全、急性呼吸窮迫症候群（生着不全
となり 2 回目の移植施行後に発現）
、GVHD・感染症、肝中心静脈閉塞症・肺出血・感染症、
敗血症、生着不全が各 1 例であった。肝中心静脈閉塞症が 3 例、血栓性微小血管症が 3 例
に認められた。シクロホスファミドに関連する可能性がある事象として心原性ショックが
1 例に認められたが、転帰は回復であった。ウイルス感染及び生命を脅かすウイルス感染症
の発現割合は、それぞれ 58%及び 15.6%であった。
27） Srinivasan A, et.al. Outcome of haploidentical peripheral blood allografts using posttransplantation cyclophosphamide compared to matched sibling and unrelated donor
bone marrow allografts in pediatric patients with hematologic malignancies: A single-center
analysis. Transplant Cell Ther 2022; 28: 158.e1-9. 42）
初回同種造血幹細胞移植を施行した 18 歳以下の造血器悪性腫瘍又は骨髄異形成症候群
患者 104 例を対象とし、HLA 適合血縁ドナー骨髄移植（31 例）及び HLA 適合非血縁ドナ
ー骨髄移植（47 例）の結果と、HLA 半合致移植（26 例）の結果を比較する後方視的研究が
実施された。HLA 半合致移植では、GVHD の予防を目的として、シクロホスファミド
（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、MMF 及び TAC が用いられた。
主要評価項目は、GRFS とされ、移植 18 カ月後までの GRFS は、HLA 半合致移植 61%、
HLA 適合血縁ドナー骨髄移植 62.1%、HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植 44.6%であった。
グレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は、HLA 半合致移植、HLA 適合血縁ドナー骨髄
移植及び HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植でそれぞれ 38.5%、32.8%及び 55.7%、グレード
III/IV の急性 GVHD 発現割合はそれぞれ 11.5%、3.2%及び 8.7%であり、移植 18 カ月後ま
での慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ 9.1%、10.0%及び 31.7%であった。
安全性について、HLA 半合致移植及び HLA 適合非血縁ドナー骨髄移植では原疾患の再
発以外による死亡例は認められず、HLA 適合血縁ドナー骨髄移植における原疾患の再発以
外による死亡例は 3.3%であった。
28） Saglio F, et. al. Haploidentical HSCT with post transplantation cyclophosphamide versus
unrelated donor HSCT in pediatric patients affected by acute leukemia. Bone Marrow Transplant
18