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資料4 シクロホスファミド水和物 (19 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00027.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第55回 5／31）《厚生労働省》 |
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2021; 56: 586-95. 43）
1～25 歳の急性白血病患者 90 例を対象に、移植後シクロホスファミド（50 mg/kg を移植
後 3 日目及び 4 日目に投与）を用いた HLA 半合致移植（23 例）
、HLA 適合非血縁ドナー移
植（41 例）、HLA 非適合非血縁ドナー移植（26 例）に関する後方視的研究が実施された。
主要目的は全生存期間の比較とされ、5 年生存割合は HLA 適合非血縁ドナー移植、HLA
非適合非血縁ドナー移植及び HLA 半合致移植でそれぞれ 71%、72%及び 75%であり、3 群
で明らかな差は認められなかった。
急性 GVHD 発現割合は HLA 適合非血縁ドナー移植、HLA 非適合非血縁ドナー移植及び
HLA 半合致移植でそれぞれ 14%、34%及び 8%であり、慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ
10%、16%及び 5%であった。
安全性について、原疾患の再発以外の死亡は、HLA 適合非血縁ドナー移植と HLA 非適
合非血縁ドナー移植を合わせて 10 例であり、死因は細菌感染症 4 例、ウイルス感染症、真
菌感染症各 2 例、二次性血球貪食性リンパ組織球症、難治性心不全各 1 例であった。HLA
半合致移植における原疾患の再発以外の死亡例は中枢神経系の出血 1 例であった。
29） Ruggeri A, et. al. Outcomes of unmanipulated haploidentical transplantation using posttransplant cyclophosphamide (PT-Cy) in pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia.
Transplant Cell Ther 2021; 27: 424.e1-9. 44）
小児の急性リンパ性白血病患者（年齢中央値 9 歳）180 例を対象に、HLA 半合致移植に
関する後方視的研究が実施された。病状は、第一寛解期 43 例（24%）
、第二寛解期 81 例
（45%）、第三寛解期以上 22 例（12%）
、非寛解期 34 例（19%）であった。全例でシクロホ
スファミド 50 mg/kg が移植後 3 日目及び 4 日目に投与された。
主要評価項目は無白血病生存期間とされ、移植 2 年後までの無白血病生存割合は、第一
寛解期、第二寛解期、第三寛解期以上でそれぞれ 65%、44%及び 18.8%であり、非寛解期で
は移植 1 年後までの無白血病生存割合は 3.2%であった。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は 28.3%、グレード III/IV の
急性 GVHD 発現割合は 12.4%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 21.9%であ
った。
安全性について、86/180 例（47.8%）が死亡し、主な死因は原疾患の再発（56 例）
、感染
症（10 例）、GVHD（8 例）、間質性肺炎（3 例）
、肝中心静脈閉塞症（2 例）であった。
30） Albert MH. et. al. Salvage HLA-haploidentical hematopoietic stem cell transplantation with
post-transplant cyclophosphamide for graft failure in non-malignant disorders. Bone Marrow
Transplant 2021; 56: 2248-58. 45）
生着不全を起こした 1.0～14.7 歳の非悪性疾患患者 12 例を対象に、移植後シクロホスフ
ァミドを用いた HLA 半合致移植に関する後方視的研究が実施された。GVHD の予防には、
シクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）、TAC 及び MMF が用い
19
1～25 歳の急性白血病患者 90 例を対象に、移植後シクロホスファミド（50 mg/kg を移植
後 3 日目及び 4 日目に投与）を用いた HLA 半合致移植（23 例）
、HLA 適合非血縁ドナー移
植（41 例）、HLA 非適合非血縁ドナー移植（26 例）に関する後方視的研究が実施された。
主要目的は全生存期間の比較とされ、5 年生存割合は HLA 適合非血縁ドナー移植、HLA
非適合非血縁ドナー移植及び HLA 半合致移植でそれぞれ 71%、72%及び 75%であり、3 群
で明らかな差は認められなかった。
急性 GVHD 発現割合は HLA 適合非血縁ドナー移植、HLA 非適合非血縁ドナー移植及び
HLA 半合致移植でそれぞれ 14%、34%及び 8%であり、慢性 GVHD 発現割合はそれぞれ
10%、16%及び 5%であった。
安全性について、原疾患の再発以外の死亡は、HLA 適合非血縁ドナー移植と HLA 非適
合非血縁ドナー移植を合わせて 10 例であり、死因は細菌感染症 4 例、ウイルス感染症、真
菌感染症各 2 例、二次性血球貪食性リンパ組織球症、難治性心不全各 1 例であった。HLA
半合致移植における原疾患の再発以外の死亡例は中枢神経系の出血 1 例であった。
29） Ruggeri A, et. al. Outcomes of unmanipulated haploidentical transplantation using posttransplant cyclophosphamide (PT-Cy) in pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia.
Transplant Cell Ther 2021; 27: 424.e1-9. 44）
小児の急性リンパ性白血病患者（年齢中央値 9 歳）180 例を対象に、HLA 半合致移植に
関する後方視的研究が実施された。病状は、第一寛解期 43 例（24%）
、第二寛解期 81 例
（45%）、第三寛解期以上 22 例（12%）
、非寛解期 34 例（19%）であった。全例でシクロホ
スファミド 50 mg/kg が移植後 3 日目及び 4 日目に投与された。
主要評価項目は無白血病生存期間とされ、移植 2 年後までの無白血病生存割合は、第一
寛解期、第二寛解期、第三寛解期以上でそれぞれ 65%、44%及び 18.8%であり、非寛解期で
は移植 1 年後までの無白血病生存割合は 3.2%であった。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は 28.3%、グレード III/IV の
急性 GVHD 発現割合は 12.4%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 21.9%であ
った。
安全性について、86/180 例（47.8%）が死亡し、主な死因は原疾患の再発（56 例）
、感染
症（10 例）、GVHD（8 例）、間質性肺炎（3 例）
、肝中心静脈閉塞症（2 例）であった。
30） Albert MH. et. al. Salvage HLA-haploidentical hematopoietic stem cell transplantation with
post-transplant cyclophosphamide for graft failure in non-malignant disorders. Bone Marrow
Transplant 2021; 56: 2248-58. 45）
生着不全を起こした 1.0～14.7 歳の非悪性疾患患者 12 例を対象に、移植後シクロホスフ
ァミドを用いた HLA 半合致移植に関する後方視的研究が実施された。GVHD の予防には、
シクロホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）、TAC 及び MMF が用い
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