表 5 組織型（中央判定）別の奏効率の結果（ZUMA-1 試験、2018 年 8 月 11 日データカットオフ）
例数（%）
DLBCL
PMBCL
tFL
HGBCL
65 例
4例
7例
6例
38（58.5）
3（75.0）
3（42.9）
4（66.7）
CR
0
PR
17（26.2）
2（28.6）
2（33.3）
0
SD
6（9.2）
1（25.0）
1（14.3）
0
0
0
3（4.6）
PD
0
0
評価されず
1（1.5）
1（14.3）
3
5
6
奏効（CR＋PR）
55
（75.0［19.4,
（71.4［29.0,
（100［54.1,
（84.6［73.5,
（奏効率
99.4］）
96.3］）
100］）
92.4］）
［95%CI*］%）
*：Clopper-Pearson 法

国内第Ⅱ相試験（KTEC19-A-J201 試験）
（J201 試験）
20 歳以上の再発又は難治性の DLBCL、PMBCL、tFL 及び HGBCL 患者を対象に、本品の
有効性及び安全性を検討する非盲検非対照国内第Ⅱ相試験（KTEC19-A-J201 試験）（以下、
「J201 試験」という）が実施された。主な選択除外基準は表 6 のとおりであった。
表 6 主な選択・除外基準
＜選択基準＞
組織検査で WHO 分類（2016 年）に基づき DLBCL*、PMBCL、tFL 又は HGBCL と診断された患者
以下のいずれかに該当する治療抵抗性の患者。
一次化学療法に無効（最良効果が PD と判定された、又は 4 サイクルの一次化学療法を実施し
た後に最良効果が SD で、SD の期間が最終投与後 6 カ月未満である）。ただし、一次治療に
不耐の患者は除外した。
二次以降の化学療法に無効（最良効果が PD と判定された、又は直前の治療を 2 サイクル以上
実施した後に最良効果が SD で、SD の期間が最終投与後 6 カ月未満である）。
自家 HSCT 後 12 カ月以内に PD 又は再発した。
自家 HSCT 後に救済治療を実施した場合は、救済治療後に効果が認められない、又は再発し
た。
抗 CD20 モノクローナル抗体やアントラサイクリン含有化学療法歴のある患者
tFL 患者では FL に対する化学療法歴があり、DLBCL に形質転換し、化学療法に抵抗性が認められ
る患者。
中枢神経系（CNS）にリンパ腫病変が認められない患者。
ECOG PS が 0 又は 1 の患者。
＜除外基準＞
CLL のリヒター形質転換の既往歴がある患者。
同種 HSCT 歴がある患者。
CD19 標的療法による治療歴がある患者。
CAR T 細胞治療歴又は遺伝子修飾された T 細胞治療歴がある患者。
*：以下の組織型の DLBCL が組入れ対象とされた。
DLBCL NOS、血管内大細胞型 B 細胞リンパ腫、THRLBCL、慢性炎症関連 DLBCL、Epstein-Barr virus 陽
性 DLBCL NOS

本品の用法及び用量又は使用方法は、CAR T 細胞として目標用量 2.0×106（±20%）個/kg
（体重が 100 kg を超える場合には 2×108 個/body の固定用量とし、許容最小用量は 1.0×106
個/kg）を 30 分以内に単回静脈内投与することとされた。

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