れた疾病や、各要件の該当性を判断するに足る情報が収集されていない疾病につ
いては、研究事業により、診断基準の早期の確立も含め、必要に応じ、当該疾病
に関する調査研究を支援するべきである。
○

また、既に指定難病に指定されている疾病については、指定難病検討委員会に
おける研究進捗状況のフォローにより、治療成績の改善状況等を評価していく必
要がある。その上で、将来的には、フォローの結果、調査研究及び医療技術の進
展による治療方法の進歩に伴い、長期の療養を要しなくなる等、指定難病の要件
に合致しない状況が生じていると判断される場面も出てくることが想定される。
こうした場合には、医療費助成の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについ
て検討することが適当である。また、
「指定難病の要件に合致しない状況が生じて
いる」の判断に当たっては、附帯決議の内容も踏まえ、指定難病検討委員会にお
いて指定難病の要件に 該当しているかどうかを総合的に判断することが妥当と
考えられるが、具体的には、上記のフォロー結果を踏まえて検討される必要があ
る。見直しを行う際には、一定の経過措置等について検討することが妥当である。

○

小児慢性特定疾病対策は、昭和 40 年代の事業創設以降、児童の健全育成を目的
として、慢性的な疾病にかかっている児童等を対象に実施されてきたところであ
るが、小児慢性特定疾病児童等の成人移行（いわゆるトランジション）への対応
については、引き続き取り組むべき課題である。これまでも、指定難病の対象疾
病数の拡大、移行期医療支援センターの設置、小児慢性特定疾病児童等自立支援
事業の創設など、成人期に向けた切れ目のない総合的な支援が行われてきたが、
児童福祉法改正法の附帯決議の内容も踏まえ、取組の一層の促進を図るとともに、
成人後の継続した医療や成人に対する各種自立支援との連携強化に取り組み、そ
の確立を図ることが求められる。

○

医療費助成については、まずは小児慢性特定疾病のうち指定難病の要件を満た
すものについて、対象から漏れることのないよう、着実に指定難病に指定してい
くことが重要である。そのためには、国において、指定難病に指定されていない
小児慢性特定疾病について、患者の実態把握や客観的指標に基づく診断基準等の
確立のための調査研究を強化していくべきである。

○

加えて、児童の健全育成のために行う小児慢性特定疾病対策については、その

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