Ⅲ 「アクーゴ」について
１．品目の概要
製造販売業者
一般的名称
適応症
条件及び期限

サンバイオ株式会社
バンデフィテムセル
外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善
該当（期限 7 年）

２．有効性の推定について
（１）臨床試験の概要
外傷性脳損傷に起因する慢性運動機能障害を有する患者（本品群 46 例、偽手術群 15 例）
に対して「移植後 24 週目における FMMS スコア※のベースラインからの変化量」等を評価する
無作為化二重盲検比較試験が実施された。
※ FMMS スコア（Fugl-Meyer Motor Scale Score）脳卒中や外傷性脳損傷患者の運動機能回復を評価す
るスコア

（２）有効性の推定について
〇 主要評価項目である「24 週目における FMMS スコアのベースラインからの変化量」に
ついて、本品群（46 例）と偽手術群（15 例）の間に統計的に有意な改善が認められた。
〇 副次評価項目である上肢に係る FMMS スコアの改善については、文献情報において臨
床的に意義のあるとされた変化量を上回った改善が認められた。
〇 再生医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関
するガイダンスにおいて、「効能、効果又は性能を有すると推定されるもの」と判断する際の
例の一つとして、「自然経過による改善が認められず、リハビリテーションなどのバイアスを
排除した上でもなお、当該製品の投与群の一部に、当該疾患に対して一定程度の臨床的意
義のある情報が得られていること」を挙げており、本品目は当該事例に該当すると判断した。
３． 安全性を確保するための対応について
① 造腫瘍リスク
〇 脳腫瘍のある患者又はその既往歴のある患者は、本品の作用機序、主要部位等
を考慮した上で、本品使用の可否を慎重に判断することを添付文書の「効能、効果
又は性能に関連する使用上の注意」に規定。
② 定位脳手術に伴う有害事象について
〇 本品群、対照群ともに、「神経系障害」、「傷害、中毒および処置合併症」について、
外科的手技との因果関係が示唆される有害事象が一定程度発生していることから、
注意喚起を行う。

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