Ⅱ 「アムシェプリ」について
１．品目の概要
製造販売業者
一般的名称
適応症
条件及び期限

住友ファーマ株式会社
ラグネプロセル
レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られない
パーキンソン病患者の運動症状の改善
該当（期限 7 年）

２．有効性の推定について
（１）臨床試験の概要
薬物治療のみでは症状のコントロールが困難になっているが、レボドパ製剤に対する反応性
が完全には失われていないパーキンソン病患者（有効性解析対象：6 例）に対して「オフ時の
MDS-UPDRS Part Ⅲ合計スコア※」等を評価する、非盲検非対照試験が実施された。
※ オフ時の MDS-UPDRS Part Ⅲ合計スコア：ドパミン薬物療法の効果が乏しい時間帯における、パーキ
ンソン病の運動症状(固縮・振戦・動作緩慢・姿勢・歩行など）の評価者による評価

（２）有効性の推定について
〇 6 例中 4 例でオフ時 MDS‑UPDRS Part III の改善が認められ、特に 3 例ではプラセボ最
大改善幅を大きく上回る改善を示した。一方、同様の背景を持つ患者の自然歴では同指標
の悪化が認められており、当該改善が自然経過では説明困難である。
〇 画像評価により、内因性のドパミンの増加、移植細胞の生着が確認された。
〇 再生医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関
するガイダンスにおいて、「効能、効果又は性能を有すると推定されるもの」と判断する際の
例の一つとして、 「進行性かつ不可逆性の疾患であり、一定以上病態が進行すると既存薬
の投与による有効性が期待しづらくなる疾患において、当該製品の投与群の一部において、
当該疾患に対して一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること」を挙げており、本
品目は当該事例に該当すると判断した。
３．安全性を確保するための対応について
① 腫瘍化リスク
○ 製造工程において未分化 iPS 細胞の混入率の規格値を設定
○ 定期的な MRI 等による観察の実施、変化や症状への適切な処置を注意喚起
②
他家細胞を移植することによる免疫拒絶について
〇 免疫抑制剤については､タクロリムスの用法・用量等を規定。

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