中医協 総－１１－２
８ ． ４ ． ８
再生医療等製品 3 品目の条件及び期限付承認について
医薬局医療機器審査管理課
Ⅰ 「リハート」について
１． 品目の概要
製造販売業者
一般的名称
適応症
条件及び期限

クオリプス株式会社
ヒト（同種）iPS 細胞由来心筋細胞シート
薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋
症による重症心不全の治療
該当（期限 7 年）

２． 有効性の推定について
（１）臨床試験の概要
慢性虚血性心筋症による重症心不全患者 8 例に対して「移植後 26 週時点の心エコー図検
査による LVEF※１の改善」を主要評価項目とする、非盲検非対照試験が実施された。また、試
験計画時より、副次評価項目（LVESVI※2、Peak VO2※３等）を含め総合的に評価を行うこととさ
れた。
※１ LVEF(Left Ventricle Ejection Fraction 左室駆出率) 心臓の左心室が収縮する際に、溜まった血液を
どれくらい全身に送り出せるかを示す指標
※２ LVESVI（Left ventricular end-systolic volume index 左室収縮末期容積係数）心臓が収縮した最も小
さい時点での左室の血液容積を体表面積で割って補正した指標
※３ Peak VO2（再考酸素摂取量）運動負荷試験の終了時に測定される、1 分間に体重 1kg あたり摂取で
きる最大酸素量

（２）有効性の推定について
〇 主要評価項目については 8 例中 2 例の改善であったが、副次評価項目の各指標につい
て、症例毎に詳細は異なるもののいずれかの指標で改善又は維持が認められた。
〇 重症虚血性心筋症では、梗塞により壊死した心筋が再生することはなく不可逆的に病態
が進行するが、運動耐容能を示す指標である Peak VO2 について、臨床的に意義のある変
化と考えられている 10%以上の増加が移植後 52 週時点で４例に認められた。
〇 再生医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関
するガイダンスにおいて、「効能、効果又は性能を有すると推定されるもの」と判断する際の
例の一つとして、 「進行性かつ不可逆性の疾患であり、一定以上病態が進行すると既存薬
の投与による有効性が期待しづらくなる疾患において、当該製品の投与群の一部において、
当該疾患に対して一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること」を挙げており、本
品目は当該事例に該当すると判断した。
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