よむ、つかう、まなぶ。
総－９－１再生医療等製品「エレビジス点滴静注」の製造販売承認審査について (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_68608.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第641回 1／14）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
４．301試験パート１における2年時点の機能アウトカム
NSSA総スコアのベースラインから投与2年後までの変化量
ベースライン
投与後1年までの
変化量
エレビジス群
外部対照群
平均値±標準偏差, 例数
23.3±3.81, N=64
25.7±4.20, N=143
範囲（最小，最大）
（14, 32）
（15, 32）
平均値±標準偏差, 例数
2.6±3.29, N=64
0.2±3.55, N=141
範囲（最小，最大）
（-8, 10）
（-11, 9）
1年時点の調整済み平均値の群間［95%CI］
P値
投与後2年までの
変化量
2.27［1.43, 3.12］
<0.0001
平均値±標準偏差, 例数
2.6±5.13, N=63
-0.3±5.18, N=114
範囲（最小，最大）
（-11, 12）
（-16, 10）
2年時点の調整済み平均値の群間［95%CI］
P値
2.88［1.43, 4.33］
0.0001
*1：外部対照群は CINRG DNHS、FOR-DMD、BioMarin PRO-DMD-01 の 3 つのデータセットを使用した（審査
報告書，注釈 25）
*2：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの NSAA 総スコア、ベースラインの年齢、ベ
ースラインの NSAA 総スコアとベースラインの年齢の交互作用、ベースラインの NSAA 総スコアと時点
の交互作用を共変量とし、分散共分散構造として無構造を仮定したプロペンシティスコアで重み付け
した反復測定混合効果モデル。傾向スコアはベースライン時の年齢、NSAA 総スコア、床上起き上が
り時間、10 m 歩行/走行時間、体重、身長、BMI を共変量としたロジスティック回帰モデルにより推
定した。
*3：報告した P 値はすべて名目値であり、多重比較の調整はされていない。
第 67 回日本小児神経学会(2025 年 6 月 4～7 日)、エレビジス点滴静注 承認申請資料・照会回
答資料 、審査報告書(2025 年 05 月 13 日)
6
NSSA総スコアのベースラインから投与2年後までの変化量
ベースライン
投与後1年までの
変化量
エレビジス群
外部対照群
平均値±標準偏差, 例数
23.3±3.81, N=64
25.7±4.20, N=143
範囲（最小，最大）
（14, 32）
（15, 32）
平均値±標準偏差, 例数
2.6±3.29, N=64
0.2±3.55, N=141
範囲（最小，最大）
（-8, 10）
（-11, 9）
1年時点の調整済み平均値の群間［95%CI］
P値
投与後2年までの
変化量
2.27［1.43, 3.12］
<0.0001
平均値±標準偏差, 例数
2.6±5.13, N=63
-0.3±5.18, N=114
範囲（最小，最大）
（-11, 12）
（-16, 10）
2年時点の調整済み平均値の群間［95%CI］
P値
2.88［1.43, 4.33］
0.0001
*1：外部対照群は CINRG DNHS、FOR-DMD、BioMarin PRO-DMD-01 の 3 つのデータセットを使用した（審査
報告書，注釈 25）
*2：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの NSAA 総スコア、ベースラインの年齢、ベ
ースラインの NSAA 総スコアとベースラインの年齢の交互作用、ベースラインの NSAA 総スコアと時点
の交互作用を共変量とし、分散共分散構造として無構造を仮定したプロペンシティスコアで重み付け
した反復測定混合効果モデル。傾向スコアはベースライン時の年齢、NSAA 総スコア、床上起き上が
り時間、10 m 歩行/走行時間、体重、身長、BMI を共変量としたロジスティック回帰モデルにより推
定した。
*3：報告した P 値はすべて名目値であり、多重比較の調整はされていない。
第 67 回日本小児神経学会(2025 年 6 月 4～7 日)、エレビジス点滴静注 承認申請資料・照会回
答資料 、審査報告書(2025 年 05 月 13 日)
6