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総－９－１再生医療等製品「エレビジス点滴静注」の製造販売承認審査について (5 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_68608.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第641回 1／14）《厚生労働省》 |
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4 段階段昇り時間
（秒）
（63 例）
－0.41±0.85
（62 例）
投与後 52 週までの変化量
調整済み平均値の群間差*
［95%CI］
（61 例）
－0.12±1.28
（60 例）
－0.36［－0.71,－0.01］
平均値±標準偏差
*：投与群，年齢，時点，投与群と時点の交互作用，スクリーニング時の NSAA 総スコア，副次評価項
目のベースライン値，副次評価項目のベースライン値と時点の交互作用を共変量とし，分散共分散構造
として無構造を仮定した反復測定混合効果モデル
３． 探索的試験の長期の追跡結果
運動機能評価項目のベースラインからの変化量の外部対照との比較
（101試験、102試験*1及び103試験コホート1）
本品群
外部対照
調整済み平均値の群間差*2
［95%CI］
22.1±3.8
21.4±2.8
22.0［13, 30］
21.0［13, 30］
－
（53 例）
（141 例）
投与後 1 年までの
2.41［1.79, 3.03］
－0.38［－1.01, 0.24］
2.79［1.91, 3.67］
NSAA
変化量*2
（53 例）
（139 例）
総スコア
投与後 2 年までの
0.77［－0.29, 1.82］
－1.86［－3.02, －
2.63［1.06, 4.20］
変化量*2
（53 例）
0.70］
（109 例）
投与後 3 年までの
－1.43［－3.08, 0.22］
－4.63［－6.75, －
3.20［0.52, 5.89］
変化量*2
（50 例）
2.52］
（66 例）
4.48±1.82
4.52±1.03
4.00［2.40, 10.40］
4.30［1.90, 10.20］
ベースライン*3
－
（53 例）
（141 例）
床上起き
投与後 1 年までの
－0.36［－0.87, 0.16］
1.47［0.95, 1.99］
－1.83［－2.56, －1.09］
上がり時
変化量*2
（53 例）
（137 例）
間（秒）
投与後 2 年までの
3.25［1.56, 4.94］
5.41［3.58, 7.23］
－2.16［－4.64, 0.33］
変化量*2
（53 例）
（108 例）
投与後 3 年までの
4.88［2.86, 6.90］
10.10［7.60, 12.6］
－5.22［－8.43, －2.01］
変化量*2
（50 例）
（66 例）
5.14±1.09
5.19±0.62
4.90［3.50, 9.10］
5.10［3.40, 8.60］
ベースライン*3
－
（53 例）
（141 例）
10m 歩行/
投与後 1 年までの
－0.21［－0.55, 0.13］
0.55［0.20, 0.90］
－0.76［－1.24, －0.27］
走行時間
変化量*2
（53 例）
（138 例）
（秒）
投与後 2 年までの
0.76［0.08, 1.43］
1.80［1.05, 2.56］
－1.05［－2.05, －0.04］
変化量*2
（52 例）
（109 例）
投与後 3 年までの
3.51［1.99, 5.03］
4.89［2.89, 6.90］
－1.38［－3.90, 1.13］
変化量*2
（49 例）
（66 例）
*1：本品 1.33×1014 vg/kg を投与された患者のみを解析対象とし、6.29×1013 vg/kg 又は 8.94×1013 vg/kg を投与さ
れた患者は含まない。
*2：投与群、時点、ベースラインの年齢、ベースラインの評価項目の値、ベースラインの年齢とベースラインの評価
項目の値の交互作用、投与群と時点の交互作用、ベースラインの評価項目の値と時点の交互作用を共変量とし、
分散共分散構造として無構造を仮定したプロペンシティスコアで重み付けした重回帰モデル。傾向スコアはベー
スライン時の年齢、NSAA 総スコア、床上起き上がり時間、10 m 歩行/走行時間、体重、身長、BMI を共変量とし
たロジスティック回帰モデルにより推定した。
*3：上段：平均値±標準偏差、下段：中央値［範囲］
ベースライン*3
5
（秒）
（63 例）
－0.41±0.85
（62 例）
投与後 52 週までの変化量
調整済み平均値の群間差*
［95%CI］
（61 例）
－0.12±1.28
（60 例）
－0.36［－0.71,－0.01］
平均値±標準偏差
*：投与群，年齢，時点，投与群と時点の交互作用，スクリーニング時の NSAA 総スコア，副次評価項
目のベースライン値，副次評価項目のベースライン値と時点の交互作用を共変量とし，分散共分散構造
として無構造を仮定した反復測定混合効果モデル
３． 探索的試験の長期の追跡結果
運動機能評価項目のベースラインからの変化量の外部対照との比較
（101試験、102試験*1及び103試験コホート1）
本品群
外部対照
調整済み平均値の群間差*2
［95%CI］
22.1±3.8
21.4±2.8
22.0［13, 30］
21.0［13, 30］
－
（53 例）
（141 例）
投与後 1 年までの
2.41［1.79, 3.03］
－0.38［－1.01, 0.24］
2.79［1.91, 3.67］
NSAA
変化量*2
（53 例）
（139 例）
総スコア
投与後 2 年までの
0.77［－0.29, 1.82］
－1.86［－3.02, －
2.63［1.06, 4.20］
変化量*2
（53 例）
0.70］
（109 例）
投与後 3 年までの
－1.43［－3.08, 0.22］
－4.63［－6.75, －
3.20［0.52, 5.89］
変化量*2
（50 例）
2.52］
（66 例）
4.48±1.82
4.52±1.03
4.00［2.40, 10.40］
4.30［1.90, 10.20］
ベースライン*3
－
（53 例）
（141 例）
床上起き
投与後 1 年までの
－0.36［－0.87, 0.16］
1.47［0.95, 1.99］
－1.83［－2.56, －1.09］
上がり時
変化量*2
（53 例）
（137 例）
間（秒）
投与後 2 年までの
3.25［1.56, 4.94］
5.41［3.58, 7.23］
－2.16［－4.64, 0.33］
変化量*2
（53 例）
（108 例）
投与後 3 年までの
4.88［2.86, 6.90］
10.10［7.60, 12.6］
－5.22［－8.43, －2.01］
変化量*2
（50 例）
（66 例）
5.14±1.09
5.19±0.62
4.90［3.50, 9.10］
5.10［3.40, 8.60］
ベースライン*3
－
（53 例）
（141 例）
10m 歩行/
投与後 1 年までの
－0.21［－0.55, 0.13］
0.55［0.20, 0.90］
－0.76［－1.24, －0.27］
走行時間
変化量*2
（53 例）
（138 例）
（秒）
投与後 2 年までの
0.76［0.08, 1.43］
1.80［1.05, 2.56］
－1.05［－2.05, －0.04］
変化量*2
（52 例）
（109 例）
投与後 3 年までの
3.51［1.99, 5.03］
4.89［2.89, 6.90］
－1.38［－3.90, 1.13］
変化量*2
（49 例）
（66 例）
*1：本品 1.33×1014 vg/kg を投与された患者のみを解析対象とし、6.29×1013 vg/kg 又は 8.94×1013 vg/kg を投与さ
れた患者は含まない。
*2：投与群、時点、ベースラインの年齢、ベースラインの評価項目の値、ベースラインの年齢とベースラインの評価
項目の値の交互作用、投与群と時点の交互作用、ベースラインの評価項目の値と時点の交互作用を共変量とし、
分散共分散構造として無構造を仮定したプロペンシティスコアで重み付けした重回帰モデル。傾向スコアはベー
スライン時の年齢、NSAA 総スコア、床上起き上がり時間、10 m 歩行/走行時間、体重、身長、BMI を共変量とし
たロジスティック回帰モデルにより推定した。
*3：上段：平均値±標準偏差、下段：中央値［範囲］
ベースライン*3
5