コアの変化には比較的大きな機能改善と時間を要する一方、起き上がり時
間や 10ｍ歩行については、疾患進行に伴う微細な変化をより早期に捉えや
すい指標とされており、有効性を推定する根拠の一つになると評価した。
○

また、301 試験の対象年齢である４歳～７歳は、筋肉の成長に伴う機能向
上と疾患進行による機能低下が拮抗する時期であり、投与後 52 週までは、
NSAA 総スコアについて効果がマスクされ、群間差が現れにくかった可能性
が考えられた。この点に関して、探索的試験（101 試験、102 試験及び 103
試験）における本品投与後３年時点の結果を外部対照データと比較したと
ころ、本品群での運動機能の低下は、外部対照と比較して緩徐であり、群
間差は時間経過に伴い大きくなる傾向が認められた。(参考資料３)

○

成長期が終わる時期までの長期追跡により、自然歴と比較して本品の効
果がより明瞭に観察されることが合理的に予測されると判断し、製造販売
後の有効性の検証として、301 試験で投与された患者について、本品投与後
３年間のデータを引き続き収集することで有効性の検証を行う計画は妥当
であると判断した。

○

なお、301 試験における２年間の追跡結果が学会発表（※）されており、
外部コントロール群との比較において NSAA スコア等の統計学的な有意差が
示されている（多重性未調整）。(参考資料４)

（※）第 67 回日本小児神経学会

（２）条件期限付き承認後の情報
○ 令和７年９月 24 日、欧州委員会（European Commission；EC）は、本邦と
同様に歩行可能な DMD 患者を対象として申請された本品について、有効性が
十 分 に 証 明 さ れ て い な い と い う 見 解 か ら 、Conditional Marketing
Authorization（CMA）を不承認とする最終判断を行った。なお今後につい
ては、欧州の製造販売業者であるロシュ社が、欧州における承認取得に向
けて、欧州医薬品庁（European Medicines Agency；EMA）の見解を得るため
の当局相談を実施する計画である。
３．前 2 品目との比較について
○ 前 2 品目の審査後、令和６年３月に策定した「再生医療等製品に係る条件
及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス」
に基づいて承認審査を行ったものであること。

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