（参考）有効性評価の概要
１．301 試験の主要評価項目 North Star Ambulatory Assessment（NSAA）総スコア
① 試験デザイン
4 歳以上 8 歳未満の DMD 男児患者を対象に，本品の有効性及び安全性を検討するこ
とを目的としたプラセボ対照無作為化二重盲検比較試験を実施。125 例が本品群（63
例［日本人 2 例］）又はプラセボ群（62 例［日本人 2 例］）にランダムに割り付け
られ、本品は，1.33×1014 vg/kg の用量で単回静脈内投与された。
② 結果
NSAA総スコアのベースラインから投与後52週までの変化量
本品群

本品群
23.10±3.75
（63例）

プラセボ群
22.82±3.78
（62例）

範囲
（最小，最大）

（14,32）

（15.5,30）

平均値±標準偏差

2.52±3.31
（63例）

1.86±3.18
（61例）

平均値±標準偏差
ベースライン

投与後52週までの変化
量

範囲
（－8,10）
（－5,8.5）
（最小，最大）
調整済み平均値の群間差［95%CI］
0.65 [-0.45，1.74]
p値＊
0.2441
*
：有意水準両側5％，投与群，年齢，時点，投与群と時点の交互作用，ベースラインのNSAA総スコア，ベ
ースラインのNSAA総スコアと時点の交互作用を共変量とし，分散共分散構造として無構造を仮定した反復
測定混合効果モデル

２． 301試験の副次評価項目
運動機能評価項目のベースラインから本品投与後 52 週までの変化量

床上起き上がり時間
（秒）

本品群
（63 例）

プラセボ群
（62 例）

ベースライン

3.52±0.81
（63 例）

3.60±0.68
（62 例）

投与後 52 週までの変化量

－0.26±0.95
（63 例）

0.39±1.39
（61 例）

調整済み平均値の群間差*
［95%CI］

－0.64［－1.06,－0.23］
4.82±0.79
（63 例）
－0.34±0.69
（63 例）

ベースライン
10 m 歩行/走行時間
（秒）

投与後 52 週までの変化量
調整済み平均値の群間差*
［95%CI］
ベースライン

100 m 歩行/走行時
間（秒）

4.92±0.73
（62 例）
0.09±1.03
（61 例）

－0.42［－0.71,－0.13］
60.67±15.55（63 例）
－6.65±14.54（59
例）

投与後 52 週までの変化量
調整済み平均値の群間差*
［95%CI］
ベースライン

63.01±17.01（59 例）
－4.18±18.46（57
例）

－3.29［－8.28,1.70］
3.17±1.01

4

3.37±1.09