先進医療合同会議からの指摘事項１

先進医療技術名： ロルラチニブ耐性・不忍容 ALK 融合遺伝子陽性肺がんに対するギルテリチニブ療法
2025 年 3 月 5 日
所属・氏名：

岡山大学病院・市原英基

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１． 本試験は第Ⅰ相試験ですが、第Ⅰ相試験の安全性の評価には、一定の判断基準が設けられて
いるべきと考えます。本試験計画では、安全性の評価の基準について、懸念がある（明確な判断基準
がない）ように見受けられました。安全性の評価の基準について明確な説明をし、また基準の記載を
検討してください。
（通常は、何例において、どの程度の毒性が、何例発現するかなどで判断しています。）
なお、研究計画書の p.10/23 に概ね記載してありますが、これを拝見すると、
１） 評価可能症例は、服用率何％以上を対象にするのか？
２） 毒性で評価可能な服用率に満たなかった症例は、どうするのか？（通常は毒性扱いのはずです
が、例外を作るのか？）
３） QTc 延長とあるが、どうやって測定するのか？（機械値？手計算？）
４） 薬剤性肺障害は、すべて grade 1 でも、忍容不可対象とするのか？
５） 「・・・・疾病等」は、通常、ADR ですから、疾病等は使わないと思います。
等、もう少し具体的に記載して計画を作成する方が良いと考えます。
【回答】
重要なご指摘をありがとうございます。記載の精緻さが不十分であったことを理解し、研究計画書の関
係部分全体を以下のように見直し、改めることと致します。
研究全体の評価基準として、研究計画書の『８．データの集計及び統計解析方法』の章に新たに『(6)最
終解析結果の解釈』を設けて、安全性の評価の基準について記載し、安全性評価基準に該当する研究
対象者が 14 例中 4 例以下の場合に、安全性の面から本剤の研究開発の継続が可能と考える旨を追加
いたしました。
【新たに設けた項】
（６）最終解析結果の解釈
最終解析結果は安全性および有効性の観点から以下の様に解釈する。
①安全性の観点
中間評価において、初期安全性評価を行うための評価基準 1)-5)に該当する研究対象者が 6 例中 2 例
以上の場合、研究全体の中止もしくは投与量変更等の勧告・助言を行うことを考慮している。そこで、最
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