令和７年３月 18 日
「ロルラチニブ耐性・不忍容ALK融合遺伝子陽性肺がんに対するギルテリチニブ療法
（整理番号B147）」の有効性・安全性にかかる評価について
先進医療技術審査部会
座長

竹内

勤

岡山大学病院から申請のあった新規技術について、先進医療技術審査部会で安全
性・有効性について検討を行い、その結果を以下の通りとりまとめたので報告いたし
ます。
１．申請医療機関からの申請に基づく先進医療の概要
先進医療の名称：ロルラチニブ耐性・不忍容ALK融合遺伝子陽性肺がんに対するギルテリ
チニブ療法
適応症：ロルラチニブ耐性・不忍ALK融合遺伝子陽性の進行又は再発の非小細胞肺がん
内容：
（概要・先進性）
ALK 融合遺伝子陽性肺がん（ALK 肺がん）に対しては現在５種類の ALK 阻害薬が使
用可能だが、実臨床では効果と安全性の面で優れた第二世代 ALK 阻害薬であるアレク
チニブが用いられることがほとんどである。しかし、治療開始から数年以内に薬剤耐性
となるため、二次治療としては第二世代 ALK 阻害薬であるブリグチニブ、もしくは第
三世代 ALK 阻害薬ロルラチニブが用いられる。特にロルラチニブは他の ALK 阻害薬に
耐性化を示す様々な ALK 二次変異に対して有効性が確かめられている。一方でロルラ
チニブ治療後もやはり薬剤耐性を生じるが、ロルラチニブに耐性化を生じる ALK 遺伝
子変異に対して有効な ALK 阻害薬は開発されていない。
申請者は、前臨床研究において白血病に用いられるギルテリチニブが強い ALK 阻害
効果を持ち、ALK 肺がんに対して有効である可能性を発見した。また、他グループから
の前臨床の報告では、既存のすべての ALK 阻害薬に耐性を示す ALK 遺伝子変異に対し
てギルテリチニブが強い阻害作用を示すことが報告されている。
本研究では、治療法が確立しておらずアンメットニーズのあるロルラチニブ耐性また
は忍容性のない ALK 融合遺伝子陽性の進行又は再発の非小細胞肺癌を対象とし、これ
まで肺がんにおける有効性が確かめられていないギルテリチニブを用いた治療方法の確
立を目指す。
○主要評価項目：疾病等
疾病等の評価には骨髄抑制（血小板減少・貧血・好中球減少）、QT 間隔延長、心膜炎、
心不全心嚢液貯留、肝機能障害（AST 上昇・ALT 上昇・ビリルビン上昇・γ-GTP 上昇）、
腎障害、消化管穿孔、間質性肺疾患、過敏症、可逆性後白質脳症症候群が含まれる

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