薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

成分名

最 イ．効能・効果
類
似
薬
選
定
の
妥 ロ．薬理作用
当
性

薬

最類似薬

ペグセタコプラン

エクリズマブ（遺伝子組換え）

発作性夜間ヘモグロビン尿症

〇発作性夜間ヘモグロビン尿症における
溶血抑制
〇非典型溶血性尿毒症症候群における血
栓性微小血管障害の抑制
〇全身型重症筋無力症（免疫グロブリン
大量静注療法又は血液浄化療法による
症状の管理が困難な場合に限る）
〇視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神
経脊髄炎を含む）の再発予防

補体Ｃ３タンパク質及びＣ３ｂに結合
ヒト補体蛋白（ｈｃ５）と結合することに
することにより、Ｃ３の開裂を阻害し、
よりＣ５の開裂を阻害し、Ｃ５ｂ－９の
補体活性化の下流エフェクターの生成
生成を抑制（溶血抑制）
及び膜侵襲複合体生成を阻害
４４８個のアミノ酸残基からなるＨ鎖
２分子及び２１４個のアミノ酸残基か
らなるＬ鎖２分子で構成される糖タン
パク質（分子量：約１４５，２３５）

ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

令和５年７月１８日

注射
注射剤
週に２回

左に同じ
左に同じ
２週に１回

画 期 性 加 算 該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ） 該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝５％）

補

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

正
加

〔ハ．治療方法の改善（不十分例: ③－a＝1p〕

臨床試験において、比較薬エクリズマブ（遺伝子組換え）で効果不十分な患者を対
象として、有効性が認められていることから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝５％）を適用
することが適当と判断した。

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％) 該当しない

算 市場性加算（Ⅱ） 該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：加算適用）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

9

年

月

日