「①健康アウトカム指標での改善」に関する意見
「改善なし」とされた品目の45.5%は、有用性がないのではなく、臨床試験のデザインやデータ不足等のため有
用性を「評価できなかった」ものである。それらの価格調整の在り方については再度議論する必要がある
2026年8月までに評価結果が報告された全47品目*のうち、
1つ以上の集団で「改善なし」と評価された22品目の「なし」の背景

「健康アウトカム指標での改善なし」と評価された品
目の背景の例

「改善なし」と整理された結果には異なる背景が含まれている

「改善なし」には、当制度に指定された時点（薬価収載時）
で「あり」を示すことが難しかった品目が含まれている

十分なエビデンスがなく、比較対照技術に対する
健康アウトカム指標での改善を評価できなかった

十分なエビデンスがあり、比較対照技術に対する
健康アウトカム指標での改善を示せなかった

45.5%
（n=10）

54.5%
（n=12）

複数の分析対象集団で「改善なし」であった品目は、患者割合が多い集団の背景で分類した

*医療機器・H5指定品を除く

1

薬事承認時の臨床試験の評価項目が、真のアウト
カムではなく、代替アウトカムであった

2

臨床試験実施時と費用対効果評価時の期間に
おいて臨床実態・評価指標に乖離が生じていた

3

薬事承認時に検証の対象とされていなかった
集団が、費用対効果評価の分析対象集団となった

4

薬価算定時に評価された有用性を直接示すデータ
が「健康アウトカムの改善」の評価から除外された
6