指定難病の要件について＜４＞
（４） 「患者数が本邦において一定の人数に達しないこと」について
○ 「一定の人数」として規定している「おおむね人口の千分の一（0.1％）程度に相当する数」
について、下記を参考にしつつ、本検討会で議論を行う時点で入手可能な直近の情報に基
づいて個別具体的に判断を行う。
① 直近３年間の受給者数の平均値を計算する。
② 当面の間は、0.15％未満を目安とすることとし、具体的には患者数が18万人（0.142％）
未満であった場合には「0.1％程度以下」に該当するものとする。
○ 医療費助成の対象疾病ではない場合は、研究班や学会が収集した各種データを用いて総
合的に判断する。

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