指定難病の要件について＜２＞
（２） 「治療方法が確立していない」ことについて
・以下の場合には該当しない。
○ 根治のための治療方法がある場合。
・ただし、仮に根治のための治療方法があっても、必要に応じて当該治療方法の有効性お
よび安全性等を考慮して、本要件に該当するか判断する。
・なお、機会が限定的であることから、臓器移植を含む移植医療や研究段階の治療方法
については、現時点では根治のための治療方法には含めないこととする。

○ 対症療法や進行を遅らせる治療方法等により、一般と同等の社会生活を送ることが可能であ
る場合。

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