総合的なコメント欄

5-ASA製剤に効果不十分又は不耐となった軽症から中等
症の左側・全大腸炎型の潰瘍性大腸炎患者に対して、抗
菌薬併用腸内細菌叢移植療法を多施設単群試験により評
価し、優れた寛解率と安全性を示した。患者背景や時代
背景などが異なるものの、ヒストリカルコントロールと
比較しても寛解率が高く、本疾患の治療オプションの一
つとして期待される。今後、適切な治療タイミングや患
者層、ドナーや移植材料確保の体制など、検討が必要で
ある。

薬事未承認の医薬品等

単群であるが、ヒストリカルコントロール群における有効

を伴う医療技術の場

性を参考として研究デザインが設計されており、今後の比

合、薬事承認申請の効

較試験などによる薬事申請の参考に資する成績と評価され

率化に資するかどうか

る。

等についての助言欄

副担当： 上村構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： FMT 治療開始後 8 週時における寛解率は 45.9%（90%信頼区間：31.8
～60.6%）と得られ、国内第 3 相試験による RCT 論文におけるプラセボ群の左側・
全大腸炎型患者の寛解率 20.5%を参照して設定した閾値 21%を上回り、帰無仮説が
棄却される結果となった。閾値設定の根拠として用いた外部対照については、左
側・全大腸炎型患者 39 例を対象とした背景情報は公表されておらず本研究 37 名
と直接的な比較は困難であるものの、寛解が困難な全大腸型の比率がプラセボ群
と比較して本研究で高い傾向にあった。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）

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