Ⅱ. 収載後に判明した価値を価格に反映する仕組みの拡充
1. 真の臨床的有用性加算の評価対象の拡充
■課題


薬価改定時に適用される「真の臨床的有用性加算」は、代替エンドポイント1を用いて承
認された品目について、企業が市販後に調査成績を集積し、真の臨床的有用性を直接
的に検証することを評価する目的で導入されたものである。



しかしながら、現行規定2において、以下のようなエビデンスは真の臨床的有用性の評
価の対象とならない。
① プラセボとの対照試験等に基づき薬事承認を得た後、企業が実薬との対照試
験を新たに実施し、承認時に評価が行われたエンドポイントについて、より高
い有効性・安全性を検証3
② 薬事承認時に無増悪生存期間(PFS)4などの代替エンドポイントを用いて有効
性を確認した後、良好な全生存期間（OS）5のデータを市販後に検証

■意見


収載時に有用性系加算が付与されなかった品目においては、以下のような場合を「真
の臨床的有用性加算」の適用対象に加え、収載後に検証された価値が薬価に反映され
るようにしていただきたい。
① 市販後に実薬との対照試験を追加で実施し、承認時には明らかでなかった実
薬に対する優越性が検証された場合
② 市販後に、承認時に明らかでなかった全生存期間の延長が検証された場合

1

代替エンドポイント(Surrogate endpoint): 臨床試験において、真のエンドポイントを直接測定するこ
とが困難な場合等に、その代替として用いられるエンドポイント
2
現行の要件：1)承認時に評価されたエンドポイントと異なるエンドポイントを見たデータであること，2)承
認時に提出された臨床試験成績と別試験であること など
3

臨床試験の段階においては比較薬が存在せず、ブラセボ対照にて試験を実施したものの、医療現場の薬
剤選択判断に資することを目的に、市販後に実薬との対照試験を改めて実施し、有効性・安全性を更に検
証することがある。
4
無増悪生存期間（PFS: Progression-Free Survival)：治療開始日以降、増悪等（がんの増大等）が確
認されるまでの期間
5
全生存期間（OS: Overall Survival)：治療開始日以降に患者が生存した期間。がんのように生命に関わ
る疾患では、最も意義あるエンドポイントであるが、その確認には臨床試験参加患者の長期追跡が必要と
なり、その結果を待つと治療法の提供が遅れることがある。

4