エレビジス点滴静注の治療上の位置付けについて
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療

○ 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン 2014」では、ステロイド治療が推奨されているものの、
ステロイド治療は根本的な治療ではなく、リハビリテーションによる機能維持、補助呼吸管理や心臓ペースメー
カー等の対症療法が行われている。

○ また、エクソン53スキッピングによりジストロフィンタンパク質の産生を増加させる治療法として、本邦では
医薬品としてビルトラルセンが条件付き早期承認されているが、エクソン53スキッピングにより治療可能な患者
はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの約8%と極めて限られている。（Hum Mutat 2009; 30: 293-9）
エレビジス点滴静注の臨床的位置付け

○ 本品は、既承認薬と作用機序が異なる新規の治療製品であり、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する新
たな治療選択肢になり得る。

エレビジス点滴静注の適正使用

○ 本品は、関係学会により適正使用のための指針が作成予定され、本品の使用にあたっては、当該適正使用指針の
遵守を求める予定。
○ これにより、十分な知識及び経験を有する医師及び適切な体制が整った医療機関において、本品による有効性が
期待されてる患者にのみ投与される見込み。

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