エレビジス点滴静注について

医薬品の概要
販売名

エレビジス点滴静注

製造販売業者 中外製薬（株）

一般的名称

デランジストロゲン モキセパルボベク

類別

遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品）

効能、効果
又は性能

デュシェンヌ型筋ジストロフィー ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・歩行可能な患者
・3歳以上8歳未満の患者

用法及び用
量又は使用
方法

通常、体重10 kg以上70 kg未満の患者には1.33×1014ベクターゲノム（vg）/kgを、体重
70 kg以上の患者には9.31×1015 vgを、60分から120分かけて静脈内に単回投与する。本
品の再投与はしないこと。本品の投与量は下記表に基づき算出する。（表略）

備考

希少疾病用再生医療等製品、条件及び期限付承認

承認日

2025年５月13日

推定患者数

上市後２年度（ピーク時）100名／年程度、７年度以降 30名／年程度

海外の状況
米国（FDA）
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2023年6月 迅速承認、2024年6月 本承認
価格 320万ドル/1患者当たり（約4.8億円/1患者当たり）

欧州（EMA）
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2024年5月 承認申請（審査中）

※1米ドル150円
※米国の価格はWAC（製薬企業希望小売価格と位置づけられるリストプライス）

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