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資料4-2 ロミプロスチム（遺伝子組換え） (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00032.html |
| 出典情報 | 医薬・生活衛生局が実施する検討会 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第58回 3／21）《厚生労働省》 |
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表 5：小児の慢性 ITP における本邦での本薬の使用実態
文献
番号
17
年齢
5歳
1歳
18
4歳
8歳
19
14 歳
20
8歳
21
1歳
前治療
開始用量
最大用量
投与期間
有効性
安全性
IVIG、PSL、MMF、 記載なし
リツキシマブ、ポ
ルテゾミブ
IVIG、PSL、リツキ 記載なし
シマブ
IVIG、PSL
記載なし
IVIG、PSL、ELT、 記載なし
CsA、脾摘
記載なし
2 年以上
PSL 中止。
記載なし
記載なし
PSL 減量。
記載なし
記載なし
記載なし
4 年 5 カ
月以上
記載なし
2 年以上
記載なし
副作用な
し
IVIG、PSL、セファ
ランチン、脾摘、
ELT、リツキシマ
ブ
IVIG、PSL
1 g/kg
6 g/kg
約1年
PSL 中止。
有効だが
PSL 中止に
は至らず。
血小板数増
加、PSL 中
止。
5 g/kg
5 g/kg
7 カ月
血小板数増
加。開心術
を合併症な
く終了。
PSL 中止後
も血小板数
維持。出血
傾向なし。
副作用な
し
有害事象
なし
IVIG、PSL、セファ 1 g/kg
1 年以上
巨核球数
10 g/kg
ランチン、CsA、ア
増加。本薬
ザチオプリン、
に関連し
MMF、リツキシマ
た有害事
ブ、メチルプレド
象なし。
ニゾロン、加味帰
脾湯、ダナゾール、
デキサメタゾン
IVIG：静注用免疫グロブリン、PSL：プレドニゾロン、MMF：ミコフェノール酸モフェチル、CsA：
シクロスポリン
2）特定使用成績調査
成人の慢性 ITP 患者に対して承認後に実施された特定使用成績調査（調査方法：全例調
査、実施期間：2011 年 4 月～2020 年 7 月）において、15 歳未満の ITP 患者 52 例に本薬を
使用したことが確認された。開始用量別の症例数は、1 g/kg が 29 例、1 g/kg 未満（0.5～
0.98 g/kg）が 6 例、1 g/kg 超（1.07～10 g/kg）が 17 例であった。最大用量別の症例数
は、10 g/kg が 17 例、10 g/kg 未満（1.08～9.72 g/kg）が 32 例、10 g/kg 超（10.2 g/kg
及び 12 g/kg）が 2 例、不明が 1 例であった。
15 歳未満の患者での有効性について、有効（ベースラインの血小板数の 2 倍以上かつ
50,000/ L 以上に増加、又はベースラインから 20,000/ L 以上の血小板数増加）と判定され
た症例の割合は 47.92%（23/48 例）であり、成人における割合 48.53%（745/1535 例）と差
は認められなかった。
15 歳未満の患者での安全性について、有害事象は 29 例に認められ、2 例以上で認められ
た有害事象は、上咽頭炎（8 例）、上気道の炎症及び鉄欠乏性貧血（各 4 例）、インフルエ
ンザ、頭痛及び白血球数増加（各 3 例）、アレルギー性鼻炎、下痢、感染、急性中耳炎、
巨核球異常、好中球数減少、肺炎、鼻出血、貧血、便秘及び蕁麻疹（各 2 例）であった。
重篤な有害事象は 10 例に認められ、2 例以上で認められた有害事象は巨核球異常及び肺炎
（各 2 例）であった。そのうち巨核球異常 2 例は本薬との因果関係が否定されなかった。
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文献
番号
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年齢
5歳
1歳
18
4歳
8歳
19
14 歳
20
8歳
21
1歳
前治療
開始用量
最大用量
投与期間
有効性
安全性
IVIG、PSL、MMF、 記載なし
リツキシマブ、ポ
ルテゾミブ
IVIG、PSL、リツキ 記載なし
シマブ
IVIG、PSL
記載なし
IVIG、PSL、ELT、 記載なし
CsA、脾摘
記載なし
2 年以上
PSL 中止。
記載なし
記載なし
PSL 減量。
記載なし
記載なし
記載なし
4 年 5 カ
月以上
記載なし
2 年以上
記載なし
副作用な
し
IVIG、PSL、セファ
ランチン、脾摘、
ELT、リツキシマ
ブ
IVIG、PSL
1 g/kg
6 g/kg
約1年
PSL 中止。
有効だが
PSL 中止に
は至らず。
血小板数増
加、PSL 中
止。
5 g/kg
5 g/kg
7 カ月
血小板数増
加。開心術
を合併症な
く終了。
PSL 中止後
も血小板数
維持。出血
傾向なし。
副作用な
し
有害事象
なし
IVIG、PSL、セファ 1 g/kg
1 年以上
巨核球数
10 g/kg
ランチン、CsA、ア
増加。本薬
ザチオプリン、
に関連し
MMF、リツキシマ
た有害事
ブ、メチルプレド
象なし。
ニゾロン、加味帰
脾湯、ダナゾール、
デキサメタゾン
IVIG：静注用免疫グロブリン、PSL：プレドニゾロン、MMF：ミコフェノール酸モフェチル、CsA：
シクロスポリン
2）特定使用成績調査
成人の慢性 ITP 患者に対して承認後に実施された特定使用成績調査（調査方法：全例調
査、実施期間：2011 年 4 月～2020 年 7 月）において、15 歳未満の ITP 患者 52 例に本薬を
使用したことが確認された。開始用量別の症例数は、1 g/kg が 29 例、1 g/kg 未満（0.5～
0.98 g/kg）が 6 例、1 g/kg 超（1.07～10 g/kg）が 17 例であった。最大用量別の症例数
は、10 g/kg が 17 例、10 g/kg 未満（1.08～9.72 g/kg）が 32 例、10 g/kg 超（10.2 g/kg
及び 12 g/kg）が 2 例、不明が 1 例であった。
15 歳未満の患者での有効性について、有効（ベースラインの血小板数の 2 倍以上かつ
50,000/ L 以上に増加、又はベースラインから 20,000/ L 以上の血小板数増加）と判定され
た症例の割合は 47.92%（23/48 例）であり、成人における割合 48.53%（745/1535 例）と差
は認められなかった。
15 歳未満の患者での安全性について、有害事象は 29 例に認められ、2 例以上で認められ
た有害事象は、上咽頭炎（8 例）、上気道の炎症及び鉄欠乏性貧血（各 4 例）、インフルエ
ンザ、頭痛及び白血球数増加（各 3 例）、アレルギー性鼻炎、下痢、感染、急性中耳炎、
巨核球異常、好中球数減少、肺炎、鼻出血、貧血、便秘及び蕁麻疹（各 2 例）であった。
重篤な有害事象は 10 例に認められ、2 例以上で認められた有害事象は巨核球異常及び肺炎
（各 2 例）であった。そのうち巨核球異常 2 例は本薬との因果関係が否定されなかった。
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