（２）特定臨床研究で得られた情報の薬事申請における利活用について
① 現状と課題
＜現行の法制度＞
○ 薬事申請に際しては、臨床試験の成績として「治験」の結果を提出することとされ
ているが、「治験」と「臨床研究」では、試験において作成すべき書類の種類や内容、
データの信頼性を担保するためのモニタリングの手法、データの保管期間などの規定
が異なっている。
○ 海外における承認実績がある場合や、国際的な学術誌などに掲載され科学的に公知
とされる場合に加え、倫理性、科学性及び信頼性が確認し得る公的な研究事業の委託
研究等により実施された臨床試験の試験成績がある場合は、「公知申請」として治験の
全部又は一部を省略しても薬事申請できることなど、医療上の必要性の高い医薬品等
を対象に、薬事申請を円滑に行えるようにするための種々の制度が設けられている。
＜課題＞
○ 臨床研究法制定時の附帯決議として、「臨床研究で得られた情報を、医薬品、医療機
器等の承認申請に係る資料として利活用できる仕組み」の速やかな検討が求められて
いる。
※ 臨床研究法制定時の附帯決議（衆議院・参議院同内容）
医薬品、医療機器等の開発を推進するため、治験と臨床研究の制度区分と活用方法を明確化
して、臨床研究を促進するとともに、臨床研究で得られた情報を、医薬品、医療機器等の承認
申請に係る資料として利活用できる仕組みについて速やかに検討すること。

②

中間とりまとめまでの主な議論
○ 再審査期間が終了した品目の適応外使用に係る効能追加等の状況や、企業の薬事申
請の負担軽減等を踏まえて、特定臨床研究の結果を薬事申請に活用していくべきとい
う点について異論はなかった。
○ その上で、臨床研究の結果の薬事申請への活用に際しては、倫理性及び信頼性の確
保等を含め利用に際して必要な要件を定めるべきとの意見があった。
○ 薬事申請を目指す臨床研究の場合、医師主導治験に近い臨床研究になると想定する
が、PMDA への事前相談等が必要になるのではないか等の意見があった。

③

中間とりまとめ
○ 厚生労働省において、個別品目をパイロット的に取り上げて検討を行っているとこ
ろであり、その検討・精査が終わった後、関係者等との検討を踏まえて、特定臨床研
究で得られたデータを薬事申請に活用する場合の要件、留意点等を取りまとめて公表
すべきである。

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