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別紙3○先進医療Bの総括報告書に関する評価について(告示番号旧12/ UMIN000019694)(告示番号旧51/ UMIN000042408) (13 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000205617_00056.html
出典情報 先進医療会議(第120回 4/6)《厚生労働省》
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実際に治療をうけた症例の内訳は、エビデンスレベルAが 76.5%と多く、治療
内容も効果の期待出来る薬剤になっています(図5)
図5
エ キスパート パネルによ る 推奨治療を
実際に受けた症例の内訳
( エ ビ デン スレ ベル別) n = 3 4

10

治療効果の期待出来る
変異が検出されている

8

(n) 30

6

26(76.5%)

2

10

0

6 (17.6%)

ER
B
T M B2
B- am
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I
V6 -h
00
T E
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C
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DK
CA
12 L 1
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EG f us
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ER F R n
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BB u
2 t
m
ut

症例数

4

20

2 (5.9%)
0

B

A

D

C

エビデンスレベル

一方、観察期間中央値 7.9 ヶ月の時点で、67.6%(71/105 例)が、エキスパ
ートパネルによる推奨治療をうけていません。この要因として、以下の 2 点が
考えられます。
1) エキスパートパネルの結果返却まで 1 ヶ月以上かかるため、全例で当該
癌種における標準治療を開始している。そのなかで治療が奏効している
場合、まだエキスパートパネルによる推奨治療をうける必要がない。
2) エキスパートパネルによる推奨治療があっても、その薬剤が保険適用外
であるため治療をうけることができない。
1)に関しては、現在実施している標準治療が終了した場合、図 5 に示すエビ
デンスレベルAの治療ができる可能性があり、治療に繋がる割合は更に増える
ことが期待出来ます。2)に関しては、図6に示すエビデンスレベル B~D に対
しても、欧米のような臨床試験によらない症例毎のコンパッショネートユース
をわが国にも導入すれば、さらに治療に繋がる可能性が高まると考えます。
図6
(n)

80

症例数

60

40

29 (21.0)%)
23 (16.7%)

18 (13.0%)

20

1 (0.7)%)
0

A

B

C

D

エビデンスレベル

8/8

13

以上