制度の透明性と一貫性の確保、
科学的妥当性の向上が重要と考えます
現状

ＥＦＰＩＡの提案

記録と
透明性

分析前協議の内容が詳細に記録されてお
らず1 、合意事項が不明だった

詳細な議事録の作成と企業への迅速な共有、企業秘
密が守られた上での議事録公開を通じた透明性確保

品目選定

• 希少な疾患 2 に対する医薬品が評価対象品目に選
定されており、指定難病等に対する医薬品開発の
意欲が削がれる可能性がある

•指定難病等の希少疾患除外原則の徹底
（新薬及び既存薬を含む）
• 希望すれば、企業が類似品目（Ｈ５区分）に対する
費用対効果分析等を実施できる制度への見直し

• 類似品目（Ｈ５区分）に対する自動的な価格調整は
科学的ではない

追加適応

• 追加適応に対する費用対効果評価は、追加適応に対
する有用性加算が存在しない薬価制度と矛盾する
• 追加適応に対する開発意欲が削がれる可能性がある

追加適応に対する費用対効果評価の除外

分析期間

企業の分析期間を一律に９カ月とするのは実態
を反映していない1

分析前協議が完了する時点で評価対象品目ごとに
企業側の分析期間を調整する制度への見直し

価格引き上
げ条件

「対象品目の薬理作用等が比較対照技術と著し
く異なること」3 とするドミナントにおける価格引き
上げ調整の条件が科学的ではない

薬理作用の一致・不一致等を条件としないドミナント
による価格引き上げ調整への見直し

1. 欧州製薬団連合会（EFPIA Japan）. (2021, April 20). 費用対効果評価制度に対する提言. http://efpia.jp/link/04202021_EFPIA_Press_Release_Access_Committee_Standby_Statement_J.pdf
2. 費用対効果評価制度では、「治療方法が十分に存在しない稀少な疾患（指定難病、血友病及びHIV感染症）」とされている。https://c2h.niph.go.jp/tools/system/overview_ja.pdf
3. 中医協総会. (2021, February 10). 中医協 総－９ 費用対効果評価制度の当面の運用について. 厚生労働省. https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000736552.pdf

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