3．臨床成績
再発又は遠隔転移を有する上咽頭癌の承認時に評価を行った臨床試験の成績を示す。
【有効性】
海外第Ⅲ相試験（BGB-A317-309 試験）
化学療法歴のない*1 再発又は遠隔転移を有する上咽頭癌患者 263 例を対象に、ゲムシ
タビン塩酸塩とシスプラチンとの併用（以下、
「GC」）投与下で、本剤とプラセボの有効
性及び安全性を比較することを目的とした無作為化二重盲検比較試験が実施された。主
要評価項目である RECIST v1.1 に基づく独立評価委員会（以下、「IRC」）判定による無
増悪生存期間（以下、
「PFS」
）について、プラセボと GC との併用（以下、「プラセボ
/GC」）群と比較して本剤と GC との併用（以下、
「本剤/GC」）群で統計学的に有意な延
長が認められた（表 1、図 1）
*1: 全身化学療法歴のない、又は上咽頭癌に対する導入化学療法及び補助化学療法を含む化学放射線
療法等の終了後 6 カ月以上経過した後に再発若しくは転移し、当該病変に対する全身化学療法歴
のない

表 1：PFS の中間解析結果（IRC 判定、ITT 集団、2021 年 3 月 26 日データカットオフ）
本剤/GC 群
プラセボ/GC 群
（131 例）
（132 例）
PFS
中央値［カ月］
9.2
7.4
(7.6,
10.1)
(5.6,
7.5)
（95%信頼区間）
*1
ハザード比
0.52
(0.38, 0.73) *2
（95%信頼区間）
P 値（片側）*3

<0.0001

*1：性別（男、女）及び肝転移（あり、なし）を層別因子とした層別Cox比例ハザードモデル
*2：有意水準に対応した97.1%CIは［0.36, 0.75］
*3：層別log-rank検定（層別Cox比例ハザードモデルと同一の層別因子）、有意水準（片側）0.014449

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