別紙３

様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：ゲムシタビン不応・不耐の切除不能・再発胆道癌に対する S-1 単独療法
とナノリポソーム型イリノテカン＋S-1 併用療法
適応症： ゲムシタビン不応・不耐の切除不能・再発胆道癌
内容：
（先進性）
本邦のみならず国際的にも、切除不能・再発胆道癌に対して、ゲムシタビンを含む一次薬
物療法が行われる。ゲムシタビンを含む一次薬物療法に不応または不耐となった場合、国
際的には mFOLFOX 療法が標準治療とされているが、オキサリプラチンは本邦では胆道癌
に対して適応外である。このため、本邦ではランダム化第 III 相試験に基づく高いエビ
デンスを有する標準治療が存在しない。S-1 は、胆道癌に対する適応を有しており、ゲム
シタビンを含む一次薬物療法に不応・不耐後の二次薬物療法として、日常臨床では S-1 単
独療法がみなし標準治療として広く使用されている。しかし、単群第 II 相試験のエビデ
ンスしかないため、胆道癌診療ガイドライン改訂第 4 版においても、推奨度 2・エビデン
スレベル C となっている。切除不能・再発胆道癌に対して S-1 単独療法と nal-IRI＋S-1
併用療法を直接比較した試験はないものの、5-FU/LV 療法と nal-IRI＋5-FU/LV 併用療法
を比較したランダム化第 II 相試験では、5-FU/LV 療法の全生存期間中央値が 5.5 か月で
あったのに対し、nal-IRI＋5-FU/LV 併用療法の全生存期間中央値は 8.6 か月、奏効割合
はそれぞれ 2.3%および 19.3%であり、nal-IRI を併用することでより高い治療効果が期待
できる。従って、切除不能・再発胆道癌において、nal-IRI と経口フルオロウラシル製剤
である S-1 を用いた nal-IRI＋S-1 併用療法を行うことで、本邦で標準的に使用されてい
る S-1 単独療法よりも全生存期間が長くなることが期待される。本試験の標準治療は S1 単独療法、試験治療も S-1 を含んでいるが、海外では、切除不能・再発胆道癌に対して
S-1 が用いられないため、本試験結果がそのまま受け入れられる可能性は低い。しかしな
がら、ランダム化第 II 相試験において有望な結果を示した nal-IRI を含むレジメンが、
ランダム化第 III 相試験においても有効性を示せば、海外に与えるインパクトは大きい。
（概要）
ゲムシタビンを含むレジメンに不応または不耐の切除不能・再発胆道癌患者を対象に、ナ
ノリポソーム型イリノテカン＋S-1 併用療法が S-1 単独療法に比べて、全生存期間におい
て優れることを検証する。先進医療 B の制度下で、JCOG 肝胆膵グループ参加施設により
実施し、切除不能・再発胆道癌に対するナノリポソーム型イリノテカンの公知申請を目指
す。
第 II 相部分
Primary endpoint：病勢制御割合
Secondary endpoints：奏効割合、有害事象発生割合
第 III 相部分
Primary endpoint：全生存期間
Secondary endpoints：無増悪生存期間、奏効割合、病勢制御割合、有害事象発生割合、
各薬剤の dose intensity

1
1