腎性シスチン症

ジスルフィド交換反応による
細胞内シスチン濃度低下作
用
4-ヒドロキシフェニルピルビン
酸ジオキシゲナーゼ（HPPD）
阻害作用
グルコシルセラミド合成酵素
阻害作用

システアミン酒石酸塩

内-1

カプセル剤 1日4回

ニシスタゴンカプセル

ニチシノン

内-1

カプセル剤 1日2回

オーファディンカプセ
ル

エリグルスタット酒石酸
塩

内-1

カプセル剤 1日2回

サデルガカプセル

変異型αガラクトシダーゼA
のリソソームへの輸送促進作
用

ミガーラスタット塩酸塩

内-1

カプセル剤 隔日投与

ガラフォルドカプセル

アナモレリン塩酸塩

内-1

錠剤

エドルミズ錠

顕微鏡的多発血管
選択的C5a受容体阻害作用
炎、多発血管炎性肉
芽腫症
先天性胆汁酸代謝異 CYP7A1抑制による異常胆汁 胆汁流量及び胆汁中への胆 脂質及び脂溶性ビタミンの吸
常症
酸等の合成抑制
汁酸等の分泌増加に伴う胆 収促進作用
汁うっ滞の改善作用
脳腱黄色腫症
コレスタノール産生抑制作用

アバコパン

内-1

カプセル剤 1日2回

タブネオスカプセル

コール酸

内-1

カプセル剤 1日1～数回

オファコルカプセル

ケノデオキシコール酸

内-1

錠剤

フジケノン粒状錠

円形脱毛症

リトレシチニブトシル酸塩 内-1

カプセル剤 1日1回

リットフーロカプセル

ロナファルニブ

内-1

カプセル剤 1日2回

ゾキンヴィカプセル

ダニコパン

内-1

錠剤

ボイデヤ錠

高チロシン血症Ⅰ型

ゴーシェ病の諸症状
（貧血、血小板減少
症、肝脾腫及び骨症
状）の改善
ミガーラスタットに反
応性のあるGLA遺伝
子変異を伴うファブ
リー病
がん悪液質

グレリン様作用

グレリン受容体であるGHSR1a（成長ホルモン放出促進
因子受容体タイプ1a）に対す
る作動作用

ヤヌスキナーゼ（JAK)3及び
tyrosine kinase expressed in
hepatocellular carcinoma
（TEC）ファミリーキナーゼ阻
害作用
ハッチンソン・ギル
ファルネシルトランスフェラー
フォード・プロジェリア ゼ阻害作用
症候群及びプロセシ
ング不全性のプロジェ
ロイド・ラミノパチー
発作性夜間ヘモグロ 補体D因子阻害作用
ビン尿症
補体B因子阻害作用

イプタコパン塩酸塩水和 内-1
物

142

1日1回

1日3回

1日3回

カプセル剤 1日2回

ファビハルタカプセル