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資料2-4 医療上の必要性に関する専門作業班（WG）の評価 循環器WG［254KB］ (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00045.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第67回 2／6）《厚生労働省》 |
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要望番号
R7-11
要望者名
一
般
名
macimorelin acetate
Aeterna Zentaris GmbH（米）
要望された医薬品
会
社
名
Atnahs Pharma UK Limited.（英）
Consilient Health Limited（独）
ATNAHS PHARMA NETHERLANDS（仏）
効能・効果
成人成長ホルモン分泌不全症の診断
用法・用量
少なくとも 8 時間の絶食の後に 0.5 mg/kg を単回経口投与する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1） 適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
イ
病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
成人成長ホルモン分泌不全症は、成人において成長ホルモン（GH）の分泌不全により、生活の質(QOL)の低下と体脂肪増加、筋
肉･骨塩量減少などの体組成異常および血中脂質高値などの代謝障害を呈し予後が悪化する病気である。症状として、疲れやす
い、スタミナの低下、集中力低下、気力の低下、うつ状態など 1)が現れ、生活の質が低下することにより日常生活に著しい影響
をきたす疾患であり、原因によるが多くの場合 GH 分泌低下は生涯継続する 1)。
１） 日本内分泌学会. 成人成長ホルモン(GH)分泌不全症 [Online] Available from: https://www.j-endo.jp/modules/patient/index.php?content_id=109
（2） 医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等
を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
本邦では、成長ホルモン分泌不全症の診断として、インスリン負荷試験（ITT）やアルギニン試験、グルカゴン負荷試験、GHRP2（成長ホルモン放出ペプチド-2）負荷試験等の GH 分泌刺激試験が実施され、1 又は 2 種類の試験結果に基づき診断されている。
ITT は診断精度が高く成長ホルモン分泌不全症診断のゴールドスタンダードとして確立されているが、重度の低血糖を引き起こ
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R7-11
要望者名
一
般
名
macimorelin acetate
Aeterna Zentaris GmbH（米）
要望された医薬品
会
社
名
Atnahs Pharma UK Limited.（英）
Consilient Health Limited（独）
ATNAHS PHARMA NETHERLANDS（仏）
効能・効果
成人成長ホルモン分泌不全症の診断
用法・用量
少なくとも 8 時間の絶食の後に 0.5 mg/kg を単回経口投与する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1） 適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
イ
病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
成人成長ホルモン分泌不全症は、成人において成長ホルモン（GH）の分泌不全により、生活の質(QOL)の低下と体脂肪増加、筋
肉･骨塩量減少などの体組成異常および血中脂質高値などの代謝障害を呈し予後が悪化する病気である。症状として、疲れやす
い、スタミナの低下、集中力低下、気力の低下、うつ状態など 1)が現れ、生活の質が低下することにより日常生活に著しい影響
をきたす疾患であり、原因によるが多くの場合 GH 分泌低下は生涯継続する 1)。
１） 日本内分泌学会. 成人成長ホルモン(GH)分泌不全症 [Online] Available from: https://www.j-endo.jp/modules/patient/index.php?content_id=109
（2） 医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等
を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
本邦では、成長ホルモン分泌不全症の診断として、インスリン負荷試験（ITT）やアルギニン試験、グルカゴン負荷試験、GHRP2（成長ホルモン放出ペプチド-2）負荷試験等の GH 分泌刺激試験が実施され、1 又は 2 種類の試験結果に基づき診断されている。
ITT は診断精度が高く成長ホルモン分泌不全症診断のゴールドスタンダードとして確立されているが、重度の低血糖を引き起こ
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