小児用医薬品のドラッグロス解消に向けた制度的対応
対応の方向性

小児用医薬品開発の計画策定の努力義務化
医療用医薬品の承認申請時に、小児用医薬品の開発計画を
策定することを努力義務化してはどうか。ただし、小児に
関する需要がない又は充足している場合は例外とする。
小児用医薬品の開発計画が策定された医薬品の再審査期間
について、すでに10年が設定されている場合は延長の余地
がない現状を踏まえ、再審査期間延長に係る上限を12年に
引き上げる。

特定用途医薬品に係る制度の見直し
小児用医薬品等の開発の支援を行う特定用途医薬品指定制
度の対象について、用量追加や剤形追加の申請区分のみな
らず、新有効成分等の申請区分も対象にすることとする
（省令事項）。
あわせて、再審査期間についても、現在は効能追加や剤形
追加を前提として４年以上６年未満となっていることから、
申請区分に応じて再審査期間が設定されるよう見直すこと
とする。

再審査期間の延長上限

成人の開発時の
小児開発計画策定

特定用途医薬品の対象申請区分（現行）

延長上限を12年に引き上げ

① 用法又は用量の変更
② 剤形の追加

臨床試験

承認審査
臨床開発

努力義務化

通常効能

10

年

開発計画
策定

８年

小児

非臨床

小児開発に
より延長可

成人

再審査期間

延長上限10年（現行）

オーファン

•

新有効成分含有医薬品等は含まれない

•

薬機法等において、特定用途医薬品の再審査期間
は、４年以上６年未満とされている

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