別添１

「ビルベイ顆粒 200µg 及びビルベイ顆粒 600µg」について
（１）疾患の特性
○

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は、乳児期に発症する遺伝性の肝内胆汁
うっ滞症である。乳児期から発症し、胆汁うっ滞により強いそう痒やそれに
伴う睡眠障害等、QOL の低下を呈し、肝不全に進行する。国内患者数は、約１
００人と推測されている。

〇

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に対する治療薬として、本剤と同じ回腸胆
汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であるリブマーリ内用液 10mg/mL が令
和７年５月に薬価収載されている。

〇

なお、リブマーリ内用液 10mg/mL は、例外的に、
「処方日数制限は設けない
こと」とされている（令和７年５月１４日中医協了承）
。

（２）製剤上の特性
○

本剤の包装単位は、1 ボトル 30 個であり、用法・用量に従うと、用量が
40µg/kg/日の場合、12.5kg 未満の患者では１４日間で１ボトルを使い切るこ
とができない。

○

製剤の特性上、専用の小分けボトルを用いることで分包処方も可能である
が、本剤の取扱い上の注意（※）として、光を避けるためボトル開封後も元
のボトルのまま保管することが推奨されており、基本的には分包化せずにボ
トルのまま処方・管理することが望ましく、また、ビルベイ顆粒の規格単位
あたりの薬価は比較的高額であることから、分包処方とした場合、医療機関
又は薬局での残薬に課題がある。

※添付文書の「20．取扱い上の注意」：光を避けるため、ボトル開封後も元のボトル
のまま保管すること。

○

本剤は希少疾病用医薬品に指定されており、非常に限られた患者数に対し
て使用される薬剤であること等から、国際的に包装単位が統一されているた
め、本邦向けに小包装化した製剤の開発が困難な状況である。

（参考）
用法及び用量：
通常、オデビキシバットとして 40μg/kg を 1 日 1 回朝食時に経口投与する。なお、効果
不十分な場合には、120μg/kg を 1 日 1 回に増量することができるが、1 日最高用量とし

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