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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について(令和7年8月29日医薬薬審発0829第1号) (2 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250829I0020.pdf
出典情報 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について(8/29付 通知)《厚生労働省》
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2.指定
(1)指


号 :(R7薬)第708号





称 :GTX-102
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :アンジェルマン症候群





称 :Ultragenyx Japan 株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :該当
(2)指


号 :(R7薬)第709号





称 :イネビリズマブ(遺伝子組換え)
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :全身型重症筋無力症





称 :田辺三菱製薬株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談:非該当
(3)指


号 :(R7薬)第710号





称 :pH4 処理酸性人免疫グロブリン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :自己免疫性脳炎





称 :武田薬品工業株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談:該当
(4)指


号 :(R7薬)第711号





称 :ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :自己免疫性脳炎





称 :武田薬品工業株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談:該当
(5)指


号 :(R7薬)第712号





称 :アンセラミマブ(遺伝子組換え)
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :全身性 AL アミロイドーシス





称 :アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談:非該当
(6)指


号:(R7薬)第713号





称:ウステキヌマブ(遺伝子組換え)
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :中等症から重症の活動期クローン病の導入療法及
び維持療法(既存治療で効果不十分な場合に限る)





称 :ヤンセンファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談:非該当

考:中等症から重症の活動期クローン病の導入療法及
び維持療法(既存治療で効果不十分な場合に限る)
のうち、小児に限る。