（参考）レブロジル皮下注(一般名：ルスパテルセプト)の費用対効果評価案策定に係る主な検討事項

１． 分析枠組み
貧血を伴う低リスク*骨髄異形成症候群を有する以下の患者をそれぞれ分析対象集
団とする(5 番染色体長腕の欠損を伴う 5q-症候群患者を除く)。
(a) 赤血球造血刺激因子製剤による治療歴がない環状鉄芽球陽性患者
(b) 赤血球造血刺激因子製剤による治療歴がない環状鉄芽球陰性患者
分析対象集団

(c) 赤血球造血刺激因子製剤による治療に不応、不耐容又は不適格な環状鉄芽球
陽性患者
(d) 赤血球造血刺激因子製剤による治療に不応、不耐容又は不適格な環状鉄芽球
陰性患者
*IPSS-R によるリスク分類の Very low、Low 又は Intermediate
ルスパテルセプトの適用には 5 番染色体長腕の欠損を伴う 5q-症候群患者も含
まれるが、患者数が限定的であると想定されるため、分析対象からは除外する。

分析対象集団を
設定した理由（適
宜記載）

赤血球造血刺激因子製剤による治療歴がない患者と、赤血球造血刺激因子製
剤による治療に不応、不耐容又は不適格な患者で、想定される比較対照技術が
異なるので、それぞれ分析対象集団を設定することが適当である。
環状鉄芽球陽性患者と陰性患者間で、ルスパテルセプトの治療効果の程度が異
なる可能性が否定できないために、環状鉄芽球の陽性あるいは陰性によっても
分析対象集団を区別することが適当であると考える。

比較対照技術名

分析対象集団(a)(b)：ダルベポエチンアルファ (必要時の赤血球輸血を含む)
分析対象集団(c)(d)：赤血球輸血を含む BSC
分析対象集団(a)(b):「造血器腫瘍診療ガイドライン 2023 年版」において、赤血球造血
刺激因子製剤が投与可能な貧血を伴う低リスク患者には、貧血の改善を目的とした
赤血球造血刺激因子製剤の投与が推奨されており、臨床的に幅広く使用されてい
る。この赤血球造血刺激因子製剤の中で骨髄異形成症候群に伴う貧血に適用を有す
る薬剤は、ルスパテルセプトが費用対効果評価の対象として指定された 2024 年 4 月

比較対照技術を
選定した理由

時点では、ダルベポエチンアルファのみである。さらに、血球減少の状態等に応じて
赤血球輸血を含む BSC が併用されることから、比較対照技術はダルベポエチンアル
ファ±赤血球輸血を含む BSC とすることが適当と考える。
分析対象集団(c)(d):赤血球造血刺激因子製剤による治療に不応、不耐容又は不適
格な患者に対しては、血球減少の状態等に応じて赤血球輸血を含む BSC が実施され
ており、ルスパテルセプトはその赤血球輸血を含む BSC に上乗せして実施されること
から、赤血球輸血を含む BSC を比較対照技術とすることが適当である。

「公的医療の立
場」以外の分析

有(その詳細:

)

無

の希望

3