ドラッグラグ・ロスに向けた取り組み
成人を対象とする患者申出療養（BELIEVE試験/NCCH1901）

深刻なドラッグラグ・ロスが存在する小児がん領域

遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく
複数の分子標的治療に関する患者申出療養

• 遺伝子パネル検査等により、治療薬候補が見つかっても、保険診療で
使用できる薬や、参加可能な治験が欧米に比べて少ない
• ドラッグラグ・ロス解消に向けて、遺伝子パネル検査結果に基づく治
療の選択肢・アクセスの改善と治療開発体制の整備が必要

• 遺伝子パネル検査後の治療選択肢を増やすことを目的に実施

• 薬剤は企業から無償提供を受け患者負担を軽減

小児がんに対して保険診療で使用できる薬剤を増やすために

• １つのプロトコールで複数の適応外薬の使用が可能なマスタープロ
トコール

✓ 企業治験の誘致及び医師主導治験による開発促進
✓ 多くのステークホルダーとの連携による小児がん治療開発促進
✓ 患者申出療養制度を利用した臨床試験実施（PARTNER試験
/NCCH2220等）

•

2019年10月1日から開始

•

全国のがんゲノム医療中核拠点病院が参加

•

がん種横断的に有効性/安全性データを蓄積

国立がん研究センター中央病院を中心とした治療開発の促進
小児がん治療開発コンソーシアム

解析結果を海外学会で発表
2024年11月までに５コホートで解析を実施
順次、学会発表および論文化

海外アカデミア
と連携

国立がん研究センター中央病院
（調整事務局）

患者・家族・
支援団体等

・開発状況の精査
・開発戦略を検討
・製薬企業等との交渉
・試験立案
国内研究グループ
と連携

安全かつ効率的な治験などの実施

国内外の
企業と連携

医師・CRC等
人材育成

ゲノム医療提供体制を有する小児がん拠点病院等

実施施設拡大
累計

700例以上

対象医薬品拡大

実施施設拡大

対象医薬品拡大

8社21医薬品

1施設 中央病院で実施

2社5医薬品で開始

5施設に拡大

6社9医薬品に拡大

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