核酸等を用いる医療技術（遺伝子治療とその関連技術）
核酸等を用いる医療技術

遺伝子治療等

（遺伝子治療の関連技術）

mRNAを利用した技術

ゲノム編集技術を応用した技術

細胞加工物を用いる医療技術
（ex vivo 遺伝子治療）

（想定される技術）
• ウイルスベクターでがん細胞を認識する遺伝子を発現させたT細胞を投与
• ウイルスベクターで欠失遺伝子を発現させた造血幹細胞を投与

（想定される技術）
• CRISPR-dCas9システムに要する酵素を用いて、
エピゲノム編集*2を行う

*2 遺伝子は改変せずに遺伝子発現に影響を与える技術

・CRISPR-Cas13システムに要する酵素を用いて、
mRNA編集を行う

核酸等を用いる医療技術

OFF

（in vivo 遺伝子治療）

CRISPR-dCas9

（想定される技術）
• がん細胞のｍRNAを含有した脂質ナノ粒子を用い
て、がんへの免疫を賦活化するｍRNAを導入
• 組織修復タンパク質をコードするmRNAを含有し
た脂質ナノ粒子を用いて、組織修復を促すｍRNA
を導入
mRNA

CRISPR-Cas13

遺伝子を人の体内に導入する技術：遺伝子導入
・ウイルスベクターやプラスミドを用いて遺伝子を導入する技術
（ウイルスベクターやプラスミドの作用は問わない）
（想定される技術）
• ウイルスベクターを用いて、欠損遺伝子を発現させる遺伝子を導入
• プラスミドを用いて、組織修復に有効な遺伝子を発現させる遺伝子を導入

人の遺伝子を改変する技術：遺伝子改変

・ゲノム編集技術*1等を用いて遺伝子を改変する技術
*1 ゲノム編集技術：CRISPR等を用いたゲノムの編集技術

mRNA

核
mRNA
遺伝子

CRISPR-Cas9

（想定される技術）
• CRISPR-Cas9システムに要する酵素を用いて、遺伝子欠損させる
• CRISPR-dCas9システムに要する酵素を用いて、一塩基編集を行う

翻訳

転写

リボソーム

タンパク質

細胞

※特定の遺伝子の発現を減少させ、その遺伝子の機能を減弱させるRNA干渉を用いた技術（マイクロRNA、短鎖干渉RNA等を用いるもの）・細胞外小胞を用いる技術は法の対象外

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