革新的な医薬品におけるイノベーションの評価の観点から、新薬創出等加算
の対象外の既収載品については、新規作用機序医薬品に相当するものに限らず、
新規収載時であれば有用性加算等に相当する効能・効果等が追加された場合に
は、対象領域等の一定の要件を付した上で、新薬創出等加算の対象とすること
とする。


対象領域の除外要件：既存の効能又は効果の対象患者の限定を解除した
もの等、既存の効能と類似性が高いと認められる効能追加等の場合及び
有用性加算（Ⅱ）の要件ニ（製剤における工夫により、類似薬又は既存
治療に比して、高い医療上の有用性を有することが、客観的に示されて
いること）のみに該当するものを除く。

※

前回（令和２年度）の新規作用機序医薬品に相当すると認められる効能・効果に関す
る見直しと同様、次回の改定から適用する。

２．先駆的医薬品及び特定用途医薬品の評価
令和２年９月に施行された改正薬機法により、日本・外国で承認を与えられ
ている医薬品等と作用機序が明らかに異なる医薬品・医療機器・再生医療等製
品を「先駆的医薬品」等として指定し、指定を受けた場合は優先審査等の対象
となることが法律上明確化された。
併せて、医療上のニーズが著しく充足されていない医薬品等（小児の疾病で
あって当該医薬品の小児用法用量が設定されていないものや、薬剤耐性菌等に
よる感染症の治療等に用いられる医薬品等であって、その用途に関し特に優れ
た使用価値を有するもの）を「特定用途医薬品」等として指定し、指定を受け
た場合は優先審査等の対象となることが法律上明確化された。

2