2023年9月20日 中央社会保険医療協議会
薬価専門部会（第209回）薬ー１

国内未承認薬（ドラッグ・ロス品目）に該当する治療薬

抗悪性腫瘍剤（８品目）
米国
製品名

米国FDA
又はEMA
申請企業

米国の
欧州の
ベン
米国 米国又は欧州で 薬事特 欧州
薬事特
チャー 承認年
の適応疾患
例指定 承認年
例指定*
*

MARGENZA MACROGENIC
S

○

2020

HER2乳がん

DANYELZA

Y-MABS
THERAPEUTI
CS

○

2020

QINLOCK

DECIPHERA
PHARMACEUT
ICALS

2020

AYVAKIT

○

IMMUNOMED

TRODELVY

BLUEPRINT
MEDICINES

ASPARLAS

2020

FT

Phase
Ⅲ

神経芽細胞腫

BT、
OR

Phase
Ⅱ

進行性消化管間
質腫瘍（切除不
能または転移性
GISTに対する二次
療法）

FT、
BT、
OR

胃腸間質腫瘍

FT、
BT、
OR

2021

2021

薬理作用

国内で当該
当該適応症を有 適応症での
する既存薬の有 当該作用機
無**
序薬の有無
***

―

抗体依存性細胞障
害作用
（抗HER2ﾋﾄ型ﾓﾉｸ
ﾛｰﾅﾙ抗体）

有

有

―

GD2結合モノク
ローナル抗体

有

有

OR

有（海外では
抗腫瘍作用
先行治療の無
チロシンキナーゼ阻
効例に対する
害作用
適応）

無

無（本剤は標
準治療が反応
抗腫瘍作用
しないPDGFA
チロシンキナーゼ阻 エクソン18に変
害作用
異を持つ進行
GIST患者が
対象）

無

OR

2020

トリプルネガティブ
乳がん

FT、
BT

2021

AA

抗Trop-2 ADC

無

無

SERVIER
PHARMA

2018

急性リンパ性白
血病(ALL)

OR

情報無

―

アスパラギナーゼ受
容体刺激作用

有

有

LUMOXITI

ASTRAZENEC
A AB

2018

有毛細胞白血病
(HCL)

FT、
OR

2021

OR

核酸合成阻害作用/
二本鎖DNA切断作
用/抗体薬物複合体

無

無

TOOKAD

STEBA
Biotech S.A

―

前立腺がん

―

2017

―

細胞内呼吸障害
作用・活性酸素生
成作用

無

無

○

○

小児

希少
疾病

開発要望、
学会ガイドライン等
今後日本での開発・承
認が期待される（乳癌
診療ガイドライン2022
年版）

〇

〇

小児慢性特定疾病
（27）

〇

〇

希少がんに対する新
薬開発について要望
書（21年5月
GISTERS、日本希
少がん患者会ネット
ワーク）

早期承認に向けた要望
書（21年3月、ふくろう
の会）、未承認薬検
討会議（要望番号Ⅳ105）

〇

〇
〇

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