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会議資料 (173 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00033.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第59回 7／5）《厚生労働省》 |
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2023年9月20日 中央社会保険医療協議会
薬価専門部会（第209回）薬ー１
国内未承認薬（ドラッグ・ロス品目）に該当する治療薬
消化管及び代謝用剤（11品目）
米国
製品名
米国FDA
又はEMA
申請企業
米国の
欧州の
ベン
米国 米国又は欧州で 薬事特 欧州
薬事特
チャー 承認年
の適応疾患
例指定 承認年
例指定*
*
IMCIVREE
RHYTHM
○
2020
OXLUMO
ALNYLAM
PHARMS
○
原発性高シュウ酸
2020
尿症1型
DOJOLVI
ULTRAGENYX
PHARM
○
2020
POMCによる
肥満症
長鎖脂肪酸
酸化障害
薬理作用
国内で当該
当該適応症を有 適応症での
する既存薬の有 当該作用機
無**
序薬の有無
***
〇
小児慢性特定疾病
（49）
メラノコルチン-4受容
体アゴニスト
BT、
OR
PR、AA、
2020
OR
グリコール酸オキシ
ダーゼ阻害剤
無
無
〇
〇
指定難病（234）、
小児慢性特定疾病
（35 原発性高シュウ
酸尿症）
FT、
OR
情報無
し
―
トリグリセリド調節剤
無
無
〇
〇
指定難病（番号無
し）、小児慢性特定
疾病（49）
有
有
〇
〇
指定難病（ライソ
ゾーム病として）
無
無
2型糖尿病
―
2019
―
ZYNQUISTA
sanofi-aventis
groupe
申請
1型糖尿病
―
2019
―
SGLT1阻害薬
有
無
AEMCOLO
COSMO
TECHNOLOGI
ES
2018
旅行者下痢
FT
申請
―
細菌DNA標的RNA
ポリメラーゼ阻害剤
無
無
LAMZEDE
Chiesi
Farmaceutic
申請
α-マンノシドーシス
OR
2018
OR
α-マンノシダーゼ
刺激薬
無
無
2017
２型糖尿病
―
2018
―
ビグアナイド剤、
SGLT2阻害薬
（配合剤）
有
無
2017
２型糖尿病
―
2018
―
DPP4阻害薬、
SGLT2阻害薬
（配合剤）
有
有
STEGLUJAN
〇
PR、OR
2019
MERCK
SHARP
DOHME
MERCK
SHARP
DOHME
開発要望、
学会ガイドライン等
2021
DPP4阻害薬、
SGLT2阻害薬、ビグ
アナイド剤（配合
剤）
SEGLUROMET
希少
疾病
BT、
OR
QTERNMET ASTRAZENEC
XR
A AB
○
小児
XERMELO
LEXICON
PHARMS
○
2017
カルチノイド症候群
下痢
FT、
OR
2017
OR
トリプトファン水酸化
酵素阻害剤
無
無
TRULANCE
SYNERGY
PHARMS
○
2017
慢性特発性便秘、
IBS
―
情報無
し
―
グアニル酸シクラーゼ
C型受容体アゴニスト
有
有
〇
海外GLでリンゼス、
アミティーザと同レベル
で推奨
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薬価専門部会（第209回）薬ー１
国内未承認薬（ドラッグ・ロス品目）に該当する治療薬
消化管及び代謝用剤（11品目）
米国
製品名
米国FDA
又はEMA
申請企業
米国の
欧州の
ベン
米国 米国又は欧州で 薬事特 欧州
薬事特
チャー 承認年
の適応疾患
例指定 承認年
例指定*
*
IMCIVREE
RHYTHM
○
2020
OXLUMO
ALNYLAM
PHARMS
○
原発性高シュウ酸
2020
尿症1型
DOJOLVI
ULTRAGENYX
PHARM
○
2020
POMCによる
肥満症
長鎖脂肪酸
酸化障害
薬理作用
国内で当該
当該適応症を有 適応症での
する既存薬の有 当該作用機
無**
序薬の有無
***
〇
小児慢性特定疾病
（49）
メラノコルチン-4受容
体アゴニスト
BT、
OR
PR、AA、
2020
OR
グリコール酸オキシ
ダーゼ阻害剤
無
無
〇
〇
指定難病（234）、
小児慢性特定疾病
（35 原発性高シュウ
酸尿症）
FT、
OR
情報無
し
―
トリグリセリド調節剤
無
無
〇
〇
指定難病（番号無
し）、小児慢性特定
疾病（49）
有
有
〇
〇
指定難病（ライソ
ゾーム病として）
無
無
2型糖尿病
―
2019
―
ZYNQUISTA
sanofi-aventis
groupe
申請
1型糖尿病
―
2019
―
SGLT1阻害薬
有
無
AEMCOLO
COSMO
TECHNOLOGI
ES
2018
旅行者下痢
FT
申請
―
細菌DNA標的RNA
ポリメラーゼ阻害剤
無
無
LAMZEDE
Chiesi
Farmaceutic
申請
α-マンノシドーシス
OR
2018
OR
α-マンノシダーゼ
刺激薬
無
無
2017
２型糖尿病
―
2018
―
ビグアナイド剤、
SGLT2阻害薬
（配合剤）
有
無
2017
２型糖尿病
―
2018
―
DPP4阻害薬、
SGLT2阻害薬
（配合剤）
有
有
STEGLUJAN
〇
PR、OR
2019
MERCK
SHARP
DOHME
MERCK
SHARP
DOHME
開発要望、
学会ガイドライン等
2021
DPP4阻害薬、
SGLT2阻害薬、ビグ
アナイド剤（配合
剤）
SEGLUROMET
希少
疾病
BT、
OR
QTERNMET ASTRAZENEC
XR
A AB
○
小児
XERMELO
LEXICON
PHARMS
○
2017
カルチノイド症候群
下痢
FT、
OR
2017
OR
トリプトファン水酸化
酵素阻害剤
無
無
TRULANCE
SYNERGY
PHARMS
○
2017
慢性特発性便秘、
IBS
―
情報無
し
―
グアニル酸シクラーゼ
C型受容体アゴニスト
有
有
〇
海外GLでリンゼス、
アミティーザと同レベル
で推奨
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