全確保を前提として、ドラッグラグ・デバイスラグ1の解消を目指す
とともに、医療上の必要性の高い分野において迅速な患者アクセス
を確保するよう、審査に関わる制度を見直す必要がある。
○

また、技術の進展を活用し、品質管理や安全対策のレベル向上を図
るためには、国際整合性が高く合理的で、企業の生産性の向上に資す
る規制環境を整備する必要がある。例えば、個別製品を連続的・網羅
的に確認する品質管理技術の進展が見られ、ロットごとのサンプル
調査に比較して飛躍的な品質管理レベルの向上が期待される。また、
情報技術を活用した適時適切な使用状況・副作用情報等の収集・分析
や安全情報の提供等は安全対策の充実に貢献しうる。このような技
術が日本に円滑に導入される環境を整えることが求められる。

○

さらに、情報技術の進展に伴い、特に医療情報データベースや疾患
登録レジストリなどに含まれるリアルワールドデータ2の医薬品・医
療機器等の安全性・有効性の評価における活用の可能性が広がって
いる。このような状況を踏まえ、製造販売後の安全対策のみならず、
リアルワールドデータを比較対照として活用する効率的な医薬品・
医療機器等の開発や適応拡大への応用などの科学的な検討を深める
とともに、信頼性が確保されたデータ収集を進めていく必要がある。

２．具体的な方向性
(1) 患者アクセスの迅速化に資する承認審査制度の合理化
① 先駆け審査指定制度、条件付き早期承認制度の法制化
○ 平成 27 年から運用されている先駆け審査指定制度の対象となる革
新的な医薬品・医療機器等3や、小児用法用量設定など医療上充足さ
れていないニーズを満たす医薬品・医療機器等について、速やかな患
者アクセスを確保することが重要である。このため、これらの医薬
品・医療機器等を法令上明確化し、安全対策を前提に、迅速な承認審
査を行うことなどにより、製造販売業者の承認申請を促すべきであ
る。
○

重篤な疾患であって、有効な治療方法が乏しく、評価のための一定
のデータはあるが患者数が少ない等の理由で新たな検証的な臨床試
験の実施が困難な疾患等を対象とする医薬品・医療機器について、有

1 欧米等海外で新たに使用されるようになった医薬品・医療機器等が、日本で承認されて使用されるよう
になるまでの時間の差のこと。
2 ここでいうリアルワールドデータとは、実臨床の環境において収集された安全性・有効性の評価に活用
できる各種電子的データを指す。
3 ①画期性があり、②対象疾患が重篤、③対象疾患に対して極めて高い有効性を持ち、④（世界同時を含
め）世界に先駆けて日本に早期開発・申請する医薬品・医療機器等のこと。

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