薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

成分名

最
類
似
薬
選
定
の
妥
当
性

令和５年４月１８日

薬

最類似薬

ペグバリアーゼ（遺伝子組換え）

サプロプテリン塩酸塩

イ．効能・効果

フェニルケトン尿症

・ジヒドロビオプテリン合成酵素欠損、
ジヒドロプテリジン還元酵素欠損に
基づく高フェニルアラニン血症にお
ける血清フェニルアラニン値の低下
・テトラヒドロビオプテリン反応性
フェニルアラニン水酸化酵素欠損に
基づく高フェニルアラニン血症にお
ける血清フェニルアラニン値の低下

ロ．薬理作用

フェニルアラニンアンモニアリアーゼ
フェニルアラニン値低下作用
酵素作用

ハ．組成及び
化学構造

５６７個のアミノ酸残基からなるサブ
ユニット４個から構成されるＰＥＧ化
タンパク質（分子量：約９１７，０００）

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤（キット製品）
１日１回（維持用量）

内用
顆粒剤
１日１～３回に分割経口投与

画 期 性 加 算
(７０～１２０％) 該当しない
有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％) 該当しない
該当する（Ａ＝５％）
有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)
補

〔イ．新規作用機序（異なる標的分子）: ①－b＝1p〕

本剤はフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素作用を有する新規作用機序医薬
品であり、臨床上の有用性が一定程度評価されていると考えられることから、有用性
加算（Ⅱ）（Ａ＝５％）を適用することが適当と判断した。

正

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
加 (１０～２０％)

本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。

算

市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
(１０～２０％) 該当しない
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

16

年

月

日