○臨床研究登録ID : jRCTs031200326
医療技術の試験結果：
○有効性の評価結果
主要評価項目である12ヵ月無増悪生存割合は第Ⅰ/Ⅱ相部分合計で47.6%であった。第
III相試験の実施を考慮すべき条件として設定した「Stupp試験（テモゾロミド併用放射
線初期治療終了後のテモゾロミド維持治療6コース）の12ヶ月の無増悪生存割合が27%（閾
値）であることから、テモゾロミド併用放射線治療開始からの12ヶ月の無増悪生存割合
がこの閾値を上回ると推定できる」という点について、今回得られた結果の90%CIの下限
(29.2%)が閾値27%を上回り、さらに事前に設定した期待値50%にほぼ近く、期待できる結
果が得られたと考えられる。
副次評価項目である6ヵ月の無増悪生存割合は推奨用量合計で66.7 %であった。12ヵ月
の生存割合は推奨用量合計で88.9 %であった。全生存期間（中央値）はNR（not reach）
であった。奏功割合は推奨用量合計で38.9%（95% CI 17.3～64.3）であった。
○安全性の評価結果
Phase I部分の主要評価項目であるDLT発現割合は用量レベル１、用量レベル２ともに
DLTがなく、0%であった。主な有害事象（CTCAE Grade 3以上）はリンパ球数減少 (19%)、
体重減少 (4.8%)、食欲減退 (4.8%)、脱水(4.8%)、痙攣発作 (4.8%)、悪心 (4.8%)、発
熱(4.8%)、血小板数減少 (4.8%)であった。重篤な有害事象は1件（痙攣発作：Grade 3、
入院）報告されたが、本試験治療との因果関係はなく、治療により回復し試験治療を再
開した。試験治療に関連した死亡は認めなかった。以上より、初発膠芽腫症例に対して、
テモゾロミド併用放射線初期治療後のメトホルミン併用テモゾロミド維持療法は安全に
実施可能であったと考えられる。
○結論
主要評価項目である12ヵ月無増悪生存割合は第Ⅰ/Ⅱ相部分合計で47.6%であった。第3
相試験の実施を考慮すべき条件として設定した「Stupp試験（テモゾロミド併用放射線初
期治療終了後のテモゾロミド維持治療6コース）の12ヶ月の無増悪生存割合が27%（閾値）
であることから、テモゾロミド併用放射線治療開始からの12ヶ月の無増悪生存割合がこ
れを上回ると推定できる」という点については、今回得られた結果の90%CIの下限が29.2%
であり、さらに事前に設定した期待値にほぼ近く、期待できる結果が得られたと考えら
れた。CTCAE Grade 3以上の有害事象はリンパ球数減少 (19%)、体重減少 (4.8%)、食欲
減退 (4.8%)、脱水(4.8%)、痙攣発作 (4.8%)、悪心 (4.8%)、発熱(4.8%)、血小板数減少
(4.8%)であった。試験治療に関連した死亡は認めなかった。以上より、初発膠芽腫症例
に対して、テモゾロミド併用放射線初期治療後のメトホルミン併用テモゾロミド維持療
法は安全に実施可能であったと考えられる。

２．先進医療技術審査部会における審議概要及び検討結果
(１) 開催日時：令和 8 年 7 月 9 日（木）16:00～
（第 190 回 先進医療技術審査部会）
(２) 議事概要及び検討結果
国立がん研究センター中央病院から提出のあった総括報告書について、先進医療
技術審査部会で、有効性・安全性等に関する評価が行われ、重要な指摘事項、総評

22