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８．８．６
令和８年７月 17 日

「メトホルミン経口投与及びテモゾロミド経口投与の併用療法（告示旧29」の総括報
告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長 竹内 勤
国がん研究センター中央病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術
審査部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。

１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
メトホルミン経口投与及びテモゾロミド経口投与の併用療法
適応症等：
膠芽腫（初発のものであって、テモゾロミド経口投与及び放射線治療の併用療法後の
ものに限る。）
医療技術の概要
現在の膠芽腫に対する標準治療は、腫瘍摘出術後のテモゾロミド併用放射線治療及び
テモゾロミド維持療法であるが、最新の治療法をもってしても未だ予後不良な疾患で、
新たな治療法の開発が必要とされている。
本試験は、初発膠芽腫に対する開頭腫瘍摘出術後の初期治療であるテモゾロミド併用
放射線治療終了後のテモゾロミド維持治療に、メトホルミンを併用する。メトホルミン
併用テモゾロミド維持治療を６コース施行後、メトホルミン単独治療をメトホルミン事
前投与開始日から365日目まで投与する。Phase I部分でメトホルミンの推奨用量を決定
し、Phase II部分ではPhase Iで決定された推奨用量で症例数を重ね、安全性と有効性の
データを収集する。
○主要評価項目
［Phase I］用量制限毒性（Dose limiting toxicity, DLT）発現割合
［Phase II］12か月無増悪生存割合
○副次評価項目
有害事象発現割合、６か月無増悪生存割合、12か月生存割合、全生存期間、奏効割合、
有害事象発生割合、プロトコール治療完遂割合
○予定症例数
［Phase I］６例（最大12例）／［Phase II］Phase Iと合わせて22例
○試験期間
令和3年2月～令和7年11月

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