別紙１

様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：初発膠芽腫に対するテモゾロミド＋高用量メトホルミン併用維持療法
適応症： 初発膠芽腫
内容：
（先進性）
本邦では、膠芽腫に対して手術＋化学放射線療法後の TMZ 維持療法が標準治療と考え
られている。
「適切に選択された初発膠芽腫例に対して高用量の MF を投与すれば膠芽腫
患者の生存期間を延長できる」という仮説が証明されれば、膠芽腫に対する新規治療法が
確立し、本試験の結果が国内外に与えるインパクトは大きい。
先行研究で MF の抗腫瘍効果と、特に腫瘍制御が得られ MF を高用量で投与した時にそ
の効果が大きくなることが示唆されている。この知見を基に第 I・II 相試験を実施し、
膠芽腫で TMZ 維持療法に高用量 MF を併用する治療の有効性および安全性が示された。
適切な患者選択と投与量設定により、MF を新たな膠芽腫に対する標準治療の 1 つとし
て確立できる可能性がある。本試験により MF の有効性を示すことができれば、がん幹細
胞を標的とする MF を適切に選択されたがん患者に対して適切な用量で投与すれば予後
の改善が期待できることを初めて実証できる可能性があり、様々ながん種に対する MF の
応用が期待され、がん治療に革新を起こすことになると期待される。
（概要）
目的
テント上初発膠芽腫に対する放射線（ radiotherapy ：RT ） ＋ テモゾロミド
(temozolomide：TMZ)併用初期治療後の患者を対象として、メトホルミン（metformin：
MF）併用 TMZ 維持療法が標準治療である TMZ 維持療法と比較して生存期間を延長するこ
とを、ランダム化第 III 相試験にて検証する。
先進医療 B の制度下のもと JCOG 脳腫瘍グループ参加施設により実施し、公知申請に
よるメトホルミンの薬事承認を目指す。
主要評価項目： 全生存期間（OS）
副次評価項目： 無増悪生存期間（PFS）、有害事象発生割合、プロトコール治療完遂割合、
全摘出群の OS、全摘出群の PFS、Karnofsky performance status（KPS）非悪化割合、神
経認知機能非悪化割合、生活の質（Quality of life：QOL）非悪化割合
対象
主な適格規準を以下に示す
・ 手術摘出検体の永久標本で、WHO 脳腫瘍分類第 5 版（2021 年）に基づく「膠芽腫 IDH
野生型」と診断されている。
・ 初発膠芽腫に対して、生検を除く摘出術が行われている。
・ 初期治療として TMZ 併用化学放射線療法が行われている。
・ TMZ 併用化学放射線療法前と比較して、登録前の画像検査で増悪を認めない。
・ 登録日の年齢が 18 歳以上、74 歳以下である。
・ 糖尿病に対する薬物療法の既往がなく、登録前 14 日以内に HbA1c＞6.5%と随時血糖
≧250 mg/dL のいずれも満たしたことがない。

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