製品概要
１ 販売名

リハート

２ 希望企業 クオリプス株式会社
３ 使用目的

薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症
による重症心不全の治療
出典：企業提出資料

製品特徴

• 本品は、薬物治療や侵襲的治療を含む標準治療で効果不十分な虚血性心筋症
による重症心不全患者に使用するヒト(同種)iPS細胞由来の心筋細胞シートで
あり、条件及び期限付承認された製品である。
• 作用原理としては、移植した心筋細胞表面からサイトカインや成長因子等が
分泌され、血管新生の促進や繊維化の抑制により心筋の状態が改善すること
で、心機能・運動耐容能の改善・維持が期待される。

ゲルで包埋された
心筋細胞シート
全身麻酔下の左側開胸手術で移植

臨床上の有用性
＜有効性＞

４ 構造・
原理

虚血性心筋症による重症心不全患者８例を対象とした
非盲検、非対照、多施設共同国内臨床試験

• 主要評価項目：移植後26週における心エコー図検査による
左室駆出率 (LVEF)は８例中２例で５%以上改善
• 副次評価項目(移植後52週における心機能に係る指標)
•

Peak VO2：７例中４例で10%以上改善 (※欠測１例)

•

NYHA心機能分類：８例中８例でⅠ度以上改善

•

CT検査によるLVEF：６例中２例で5%以上改善 (※欠測２例)

⇒ 有効性を推定できる一定の基準を満たしていると判断
＜安全性＞
•

死亡率０%(移植後３年５例、移植後５年３例)

•

iPS細胞による腫瘍化リスク：未分化細胞を除去する製造工程を設けている。
現時点で本品起因の腫瘍化は認められていない。

•

他家細胞の移植による免疫拒絶：移植翌日～90日間、免疫抑制剤を投与

製造販売後の使用成績調査
• 外部対照との比較に基づき本品の有効性を検証的に評価する使用成績調査を
実施(全例調査)
• 目標症例数：75例
• 主要評価項目：移植後52週時点のPeak VO2が改善*かつ
左室収縮末期容積指数(LVESVI)が改善又は維持**された患者の割合
*ベースラインから10％以上増加

**ベースラインから減少、不変又は10％未満増加

• 副次評価項目：心不全入院、生存率、LVEF含む心機能指標等

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