よむ、つかう、まなぶ。
総－１１－７再生医療等製品の取扱いについて（ゾルゲンスマ） (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_72294.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第649回 4／8）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
・本品では、脊髄性筋萎縮症（SMA）患者※126 例を対象としたシャム処置対照無作為化二
重盲検並行群間比較試験（海外第Ⅲ相試験：B12301 試験）及びヌシネルセン又はリスジ
プラムによる治療歴を有する SMA 患者※27 例を対象とした非盲検非対照試験（国際共同第
Ⅲ相試験：B12302 試験）が実施された。
※支えなしで座位は可能だが、補助なしで歩行は不可能、かつ、抗 AAV9 抗体を有しない患
者が対象とされた。
・B12301 試験において、主要評価項目である投与後 52 週時点の HFMSE スコアのベースラ
インからの変化量について、本品群のシャム群に対する優越性が示された。
HFMSE スコアのベースラインからの変化量（B12301 試験）
本品群（75 例）
シャム群（51 例）
投与 4 週後
1.23±2.956（75 例）
－0.28±2.080（50 例）
投与 8 週後
1.22±3.388（72 例）
0.20±2.462（49 例）
投与 12 週後
1.10±2.947（72 例）
0.18±3.080（49 例）
投与 20 週後
1.31±3.500（74 例）
0.83±3.376（51 例）
投与 28 週後
1.47±3.416（72 例）
0.81±4.054（48 例）
投与 36 週後
2.18±3.374（73 例）
0.53±3.552（50 例）
投与 44 週後
2.35±3.849（71 例）
0.95±3.747（51 例）
評価期 1 終了時*1
2.38±3.828（74 例）*2
0.56±3.871（50 例）
平均値±標準偏差
主な有用性
*1：本品投与後 48 週と 52 週の平均値が用いられた。なお、いずれかの値が得られなかった場合には、
得られた値が採用された。
*2：1 例は評価期 1 を完了しておらず、52 週の値が得られていないが、48 週時点の値が得られていたた
め、解析に採用した。
・B12302 試験において、他の SMA 治療薬による治療歴を有する患者において、投与後 52
週時点の HFMSE スコアは一定程度維持されていた。
HFMSE スコアのベースラインからの変化量（B12302 試験、日本人患者集団）
HFMSEスコア
ベースライン
投与4週後
投与8週後
投与12週後
投与22週後
投与32週後
投与42週後
投与52週後
実測値
変化量
実測値
変化量
実測値
変化量
実測値
変化量
ベースライン
からの変化量*
16.0
18.0
20.0
19.0
19.0
NA
19.0
19.0
－
2.0
4.0
3.0
3.0
NA
3.0
3.0
27.0
30.0
30.0
30.0
32.0
29.0
31.0
NA
－
3.0
3.0
3.0
5.0
2.0
4.0
NA
21.0
25.0
NA
NA
23.0
21.0
21.0
23.0
－
4.0
NA
NA
2.0
0.0
0.0
2.0
9.0
10.0
12.0
13.0
9.0
7.0
11.0
8.0
－
1.0
3.0
4.0
0.0
－2.0
2.0
－1.0
－
2.50±1.291
3.33±0.577
3.33±0.577
2.50±2.082
0.00±2.000
2.25±1.708
1.33±2.082
NA：欠測
*平均値±標準偏差
※HFMSE スコア：運動機能を測る 33 項目を０（不可能）～２点（完全に可能）の３段階で
評価し、合計スコア 0～66 点を算出する。
※シャム群：介入による効果がなく、試験群と同じ治療法を施す群
3
重盲検並行群間比較試験（海外第Ⅲ相試験：B12301 試験）及びヌシネルセン又はリスジ
プラムによる治療歴を有する SMA 患者※27 例を対象とした非盲検非対照試験（国際共同第
Ⅲ相試験：B12302 試験）が実施された。
※支えなしで座位は可能だが、補助なしで歩行は不可能、かつ、抗 AAV9 抗体を有しない患
者が対象とされた。
・B12301 試験において、主要評価項目である投与後 52 週時点の HFMSE スコアのベースラ
インからの変化量について、本品群のシャム群に対する優越性が示された。
HFMSE スコアのベースラインからの変化量（B12301 試験）
本品群（75 例）
シャム群（51 例）
投与 4 週後
1.23±2.956（75 例）
－0.28±2.080（50 例）
投与 8 週後
1.22±3.388（72 例）
0.20±2.462（49 例）
投与 12 週後
1.10±2.947（72 例）
0.18±3.080（49 例）
投与 20 週後
1.31±3.500（74 例）
0.83±3.376（51 例）
投与 28 週後
1.47±3.416（72 例）
0.81±4.054（48 例）
投与 36 週後
2.18±3.374（73 例）
0.53±3.552（50 例）
投与 44 週後
2.35±3.849（71 例）
0.95±3.747（51 例）
評価期 1 終了時*1
2.38±3.828（74 例）*2
0.56±3.871（50 例）
平均値±標準偏差
主な有用性
*1：本品投与後 48 週と 52 週の平均値が用いられた。なお、いずれかの値が得られなかった場合には、
得られた値が採用された。
*2：1 例は評価期 1 を完了しておらず、52 週の値が得られていないが、48 週時点の値が得られていたた
め、解析に採用した。
・B12302 試験において、他の SMA 治療薬による治療歴を有する患者において、投与後 52
週時点の HFMSE スコアは一定程度維持されていた。
HFMSE スコアのベースラインからの変化量（B12302 試験、日本人患者集団）
HFMSEスコア
ベースライン
投与4週後
投与8週後
投与12週後
投与22週後
投与32週後
投与42週後
投与52週後
実測値
変化量
実測値
変化量
実測値
変化量
実測値
変化量
ベースライン
からの変化量*
16.0
18.0
20.0
19.0
19.0
NA
19.0
19.0
－
2.0
4.0
3.0
3.0
NA
3.0
3.0
27.0
30.0
30.0
30.0
32.0
29.0
31.0
NA
－
3.0
3.0
3.0
5.0
2.0
4.0
NA
21.0
25.0
NA
NA
23.0
21.0
21.0
23.0
－
4.0
NA
NA
2.0
0.0
0.0
2.0
9.0
10.0
12.0
13.0
9.0
7.0
11.0
8.0
－
1.0
3.0
4.0
0.0
－2.0
2.0
－1.0
－
2.50±1.291
3.33±0.577
3.33±0.577
2.50±2.082
0.00±2.000
2.25±1.708
1.33±2.082
NA：欠測
*平均値±標準偏差
※HFMSE スコア：運動機能を測る 33 項目を０（不可能）～２点（完全に可能）の３段階で
評価し、合計スコア 0～66 点を算出する。
※シャム群：介入による効果がなく、試験群と同じ治療法を施す群
3