中医協 総－１１－７
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再生医療等製品の取扱いについて（ゾルゲンスマ）
類別

遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品）

一般的名称

オナセムノゲン アベパルボベク

収載希望者

ノバルティスファーマ株式会社

販売名

ゾルゲンスマ髄注
本品は、非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスであり、アデノ随伴ウイ

形状、成分、
分量等

ルス 9 型のカプシドタンパク質を有し、サイトメガロウイルスエンハンサー／
ニワトリβ-アクチンハイブリッドプロモーターの制御下にヒト生存運動
ニューロン遺伝子を含む製品である。

承認区分

新用法・使用方法再生医療等製品（希少疾病用再生医療等製品）

効能、効果

脊髄性筋萎縮症 ただし、抗 AAV9 抗体が陰性の患者に限る

又は性能

※２歳以上の患者に限る

用法及び用量
又は使用方法

通常、1.2×1014ベクターゲノム（vg）を約1～2分かけて髄腔内に単回投与す
る。オナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患
者には本品を投与しないこと。
1. 製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を
対象に使用成績調査を実施すること。
2. 脊髄性筋萎縮症に関する十分な知識及び経験を有する医師が、本品の臨床試
験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上で、脊髄性筋萎縮症の治療に

承認条件

係る体制が整った医療機関において、「効能、効果又は性能」並びに「用法及
び用量又は使用方法」を遵守して本品を用いるよう、関連学会との協力により
作成された適正使用指針の周知等、必要な措置を講ずること。
3. 「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法
律（平成 15 年法律第 97 号）」に基づき承認された第一種使用規程を遵守して
本品を用いるよう、その使用規程の周知等、必要な措置を講ずること。

承認日

令和８年４月３日

医療保険上の取扱い（案）
本品は、ゾルゲンスマ点滴静注と同一のオナセムノゲン アベパルボベクを主成分
とする髄腔内投与製剤として開発された製品であり、髄腔内に投与された本品が患者
の運動ニューロンに感染することにより、本品に搭載された遺伝子発現構成体が細胞
の核内にエピソームとして留まり、ヒト SMN 遺伝子を長期間安定して発現させ、
SMA の原因である SMN1 遺伝子の機能欠損を補い、発現した SMN タンパク質によ
り、神経及び筋肉の機能を高めることで、SMA 患者の生命予後を改善することが期
待される製品であることを踏まえ、ゾルゲンスマ点滴静注と同様に、医薬品の例によ
り対応することとし、薬価算定組織において償還価格について検討し、中央社会保険
医療協議会総会において薬価基準への収載について審議することとしてはどうか。

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