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総－１１－７再生医療等製品の取扱いについて（ゾルゲンスマ） (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_72294.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第649回 4／8）《厚生労働省》 |
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製品概要
販売名
ゾルゲンスマ髄注
使用目的
本品は、ゾルゲンスマ点滴静注と同一のオナセムノゲン アベパルボベクを主成分とする
髄腔内投与製剤として開発された。髄腔内に投与された本品が患者の運動ニューロンに
感染することにより、本品に搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエピソームと
して留まり、ヒト SMN 遺伝子は長期間安定して発現する。SMA の原因である SMN1 遺伝子
の機能欠損を補い、発現した SMN タンパク質により、神経及び筋肉の機能を高めること
で、SMA 患者の生命予後を改善することが期待される。
主な使用方法
【用法及び用量又は使用方法】
通常、1.2×1014 ベクターゲノム（vg）を約 1～2 分かけて髄腔内に単回投与する。オ
ナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者には本品
を投与しないこと。
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販売名
ゾルゲンスマ髄注
使用目的
本品は、ゾルゲンスマ点滴静注と同一のオナセムノゲン アベパルボベクを主成分とする
髄腔内投与製剤として開発された。髄腔内に投与された本品が患者の運動ニューロンに
感染することにより、本品に搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエピソームと
して留まり、ヒト SMN 遺伝子は長期間安定して発現する。SMA の原因である SMN1 遺伝子
の機能欠損を補い、発現した SMN タンパク質により、神経及び筋肉の機能を高めること
で、SMA 患者の生命予後を改善することが期待される。
主な使用方法
【用法及び用量又は使用方法】
通常、1.2×1014 ベクターゲノム（vg）を約 1～2 分かけて髄腔内に単回投与する。オ
ナセムノゲン アベパルボベクの投与歴（投与経路は問わない）がある患者には本品
を投与しないこと。
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