（臨床試験成績）
・国内臨床試験では、７例に本品が移植され、安全性解析対象集団とされた。そのう
ち、両側同時に本品を移植された６例（PD02,PD03,PD04,PD05,PD06,PD08）が有効性解
析対象集団とされた。
※用法及び用量又は使用方法は、片側あたり本品 2.4×106 個を両側被殻に本品が同時
移植された（低用量群）。PD04 以降の患者（PD04,PD05,PD06,PD08）には片側あた
り本品 4.2～5.4×106 個が移植された（高用量群）。
・オフ時の MDS-UPDRSPartⅢ合計スコア及び Bradykinesia subscale については、同じ４
例（PD02,PD03,PD04,PD08）で改善した。当該４例のうち３例（PD02,PD03,PD08）でオ
フ時の H&Y 重症度も改善した（２段階改善：１例、１段階改善：２例）。（下表）

主な有用性

・オン時の MDS-UPDRSPartⅢ合計スコアについては、５例（PD02,PD03,PD04,PD05,PD08）
で改善した。
・運動症状に関する評価項目はいずれも主観的な評価指標であり、非盲検非対照試験で
は、評価者及び患者の治療効果への期待感が評価に影響する可能性があり、本試験に
参加し定位脳手術を受けたこと自体によるプラセボ効果が一定程度存在する可能性は
否定できない。
・一方、本臨床試験の６例中３例（PD02,PD04,PD08）では、オフ時の MDS-UPDRSPartⅢ合
計スコアについて、文献で報告されている移植後１年時点の最大のプラセボ効果（－
10.1）を上回る改善が移植後２年時点で認められたことは、本品の有効性を示唆する
結果であると考えられる。
MDS-UPDRS Part Ⅲスコア（*：Bradykinesia subscale）
1.言語*

（有効性評価指標）
・MDS-UPDRS PartⅢ：
運動症状について 18 項目 33 問を各
0(正常)～4(重度)(132 点満点)で医師
が評価。

2.顔の表情*
3.固縮（頸部、右上肢、左上肢、右下肢、左下肢）
4.指タッピング（右、左）*
5.手の運動（右、左）*
6.手の回内回外運動（右、左）
7.つま先のタッピング（右、左）
8.下肢の敏凄性（右、左）*

・Bradykinesia subscale：
MDS-UPDRS PartⅢのスコアのうちジス
キネジアに関する９項目を合
計。（右表*の項目）

9.椅子からの立ち上がり
10.歩行
11.歩行のすくみ
12.姿勢の安定性
13.姿勢
14.運動の全般的な自発性（身体の動作緩慢）*

・H&Y(Hoehn & Yahr）重症度：
身体的症状から６段階で進行度を評
価。

3

15.手の静止時振戦（右、左）
16.手の運動時振戦（右、左）
17.静止時振戦の振幅（右上肢、左上肢、右下肢、左下肢、口唇/下顎）
18.静止時振戦の持続性